上(11)月9日，幹細胞再生醫學領域再傳佳音，由日本京都大學高橋淳教授所領軍的研究團隊以誘導性多功能幹細胞（iPS細胞），治療帕金森氏症的人體臨床試驗正式啟動。這是日本醫藥品醫療機器綜合機構(PMDA)，繼核准iPS細胞用於治療老年黃斑部病變(AMD)與心臟衰竭患者後，今年7月再次通過的第三項核准案。

首位患者是一名55歲的男性帕金森氏症患者， 研究團隊首先針對病人左半腦進行治療，在患者左側頭蓋骨鑽了一個12毫米的孔洞，並將240萬個由iPS細胞所衍生的「多巴胺前驅細胞」移植至左半腦的12個不同區域。研發團隊預期，多巴胺前驅細胞植入後將變成多巴胺神經元，補足帕金森氏症患者所缺少的多巴胺，進而改善病患的震顫和運動功能障礙等症狀。

由於試驗中所使用的iPS細胞並非取自患者，雖免疫細胞難以進入大腦，但為確保手術的安全性與減少免疫系統的干擾，所有患者都將投以免疫抑制劑藥物，根據觀察，受試患者未有不良反應，之後將持續觀察六個月，若患者狀況良好，將再將療程擴展至大腦右側。此外，也會開始為其他六名帕金森氏症病人進行治療。

iPS細胞是由日本京都大學山中伸彌教授於2006年所發表的技術，此技術將四個轉錄基因(oct3/4、sox2、c-myc與klf4)送入皮膚纖維母細胞，成功將其轉化為iPS細胞。由於iPS細胞具有幹細胞能力，可分化成不同組織與器官，卻沒有胚胎幹細胞取得上的道德爭議。因此山中伸彌教授也於2012年獲得諾貝爾生理學與醫學獎，而製作iPS細胞的四個基因也被稱為「山中因子」。

以山中教授的研究為基礎，日本政府投入高達1,100億日圓來發展以幹細胞為主的再生醫療研究，日本國會也於2014年制定「再生醫療推進法」。同年核准了第一個iPS細胞於AMD治療的臨床試驗，待iPS細胞分化成視網膜色素上皮細胞層再行植入，患者至今適應狀況與治癒效果良好。

成功經驗引導下，今年京都大學更大舉將iPS細胞適應症擴大至心臟衰竭與帕金森氏症患者。其中帕金森氏症為中樞神經退化疾病，目前無藥可治。具有幹細胞功能的iPS細胞，在學理上是有機會能修補神經缺損。一旦成功，不僅是再生醫學的巨大進展，更可能為其他中樞神經系統退化病症，如阿茲海默或老人痴呆等帶來曙光。

根據知名分析機構Technavio今年所出具的報告，2018到2022年間，再生醫學的全球市場將預計會有18.96%的年均高成長，而到2021年，市場價值更將高達387億美元。許多資訊也顯示，全球各國在此領域的發展，腳步越來越快。

今年1月，美國FDA核准了由梅奧醫學中心(Mayo Clinic)所研製的自動化生物反應器，此儀器能夠在短時間內穩定產出數十億個高品質幹細胞，生產幹細胞質量俱佳，可供商業化。另，美國國防高等研究計畫署(DARPA)也計畫在今年投入1,500萬美元，補助八個研究機構，積極投入各類再生研究計畫。

中國早在2005年就創辦了組織工程國家工程研究中心，而其第一年的研究經費就高達2.5億美元。近年，中國藥企九芝堂所成立的九芝堂美科已成為中國幹細胞的龍頭企業。今年9月，九芝堂美科更投資美國Stemedica細胞技術公司7,000萬美元，以引進技術平排，三到五年內國際cGMP標準商業級幹細胞生產基地。

在臺灣方面，再生醫學是國家「5+2產業創新計劃」中「生醫產業創新推動方案」的發展重點。科技部、衛福部與經濟部，去年宣布將投入4億元資金成立「再生醫學科技發展計畫」。衛福部今年也為其未來產品鋪路，擬定「再生醫療製劑管理條例草案」。幹細胞與再生醫學潛力無窮，各國無不寄予厚望。而究竟其極限何在，又能為人類帶來多少驚喜，我們且拭目以待。

（本文由鑽石生技投資分析室提供）