今(15)日，藥華藥(6446)宣布，已完成向FDA提出新藥Ropeginterferon alfa-2b-njft(簡稱Ropeg，即P1101)筆型注射器(Pen Device)產品的補充性生物製劑查驗登記申請(Sbla)，並預計於年底前進一步送件申請新增適應症─原發性血小板過多症(ET)。這兩項重要進展將有助擴大Ropeg在血液腫瘤領域的市場。
 
應FDA要求，Ropeg筆型注射器設計為一次性使用，以避免重複使用所帶來的潛在風險。這項設計除了提升病人用藥安全性，並簡化操作流程，使用更為便利；尤其對於平均年齡較高的患者群體，可有效提升病人的用藥配合度(compliance)。
此外，FDA將筆型注射器視為新產品，公司可望重新定價，為未來營運創造額外利基。Ropeg筆型注射器已完成商業化量產準備，預計明年2月可望獲准上市，成為推動營收的新引擎。

美國ET藥證送件箭在弦上，進展順利力拚2026年取證

有關新適應症ET送件進度，藥華藥已於9月完成與FDA的Pre-sBLA溝通，因資料準備充分且審查方向明確，FDA確認公司可直接進入申請程序，無需召開Pre-sBLA會議。同時，FDA表示接受「SURPASS ET」及「EXCEED ET」臨床數據作為確證性證據(confirmatory evidence)，足以支持Ropeg在美國ET患者的療效與安全性。

藥華藥預計於年底前正式送件美國ET藥證申請，並以2026年取得核准為目標。屆時，Ropeg將在PV之外，新增ET適應症市場，成為公司營運加速成長的第二引擎。

除了積極準備送件外，藥華藥也同步投入上市前的全方位規劃。在美國的銷售、行銷、醫學、市場准入(Market access)等皆已積極開始佈局。銷售部門於今年年中完成擴編65%， 除持續推動Ropeg於PV市場的銷售外，也為即將進入的ET市場做好準備。在醫學方面，藥華藥已申請將Ropeg納入美國國家綜合癌症資訊網治療指南(NCCN guideline)中針對ET患者的推薦治療選項，並希望擴大推薦至更廣泛的ET病患。在市場准入方面，公司亦已著手與各家保險公司進行上市前溝通與策略規劃。一般來說，市場准入需要一年以上的時間準備。如今，因為是增加適應症，準備時間可大幅減少。

藥華藥於今年一月初公佈Ropeg應用於治療ET的全球第三期臨床試驗「SURPASS ET」成果，「SURPASS ET」採用了Ropeg的高劑量方案(250mcg-350mcg-500mcg)，以更高的起始劑量施打Ropeg，並更快施打到目標劑量。研究結果顯示，Ropeg組在持久臨床反應率方面明顯優於使用Anagrelide的對照組(42.9% vs. 6.0%；p=0.0001)，達到統計上顯著意義，展現臨床優勢。該研究成果於2025年美國臨床腫瘤學會(ASCO)年會中進行口頭報告，榮獲「Best of ASCO」年度精選論文肯定，並入選歐洲血液學協會(EHA)年會六大頂尖摘要之一，於最高榮譽的主會場(Plenary Session)發表。

藥華藥持續拓展Ropeg新適應症，ET與PV同屬骨髓增生性腫瘤(MPN)，病人數亦相近。根據市場研究，美國約有15萬名ET患者，目前ET的主要用藥是愛治(HU)和安閣靈(Anagrelide, 簡稱ANA)，但其療效與耐受性仍十分有限，顯示ET患者亟需創新治療選項。

(資料來源：公司提供)