本資料由 (興櫃公司) 6550 北極星藥業-KY 公司提供
序號     2     發言日期     110/05/20     發言時間     05:40:03
發言人     林維源     發言人職稱     副總經理     發言人電話     02-2656-2727
主旨     華盛頓大學主導之北極星軟組織瘤二期試驗完成， 疾病控制率高達68%，6人腫瘤完全消失，療效極為 顯著
符合條款     第     44     款     事實發生日     110/05/20
說明     

1.事實發生日:110/05/20
2.公司名稱:北極星藥業集團
3.與公司關係(請輸入本公司或子公司):本公司
4.相互持股比例:不適用
5.發生緣由:
 一、本試驗為ADI-PEG 20聯合標準化療用藥Gemcitabine + Docetaxel用於治療軟組
     織瘤之二期臨床試驗。
 二、華盛頓大學醫學院主導軟組織瘤二期臨床試驗已完成。
 三、試驗計畫主持人華盛頓大學Dr. Brian Van Tine受邀於今年6月4日(美國時間)在
     芝加哥舉辦ASCO線上年會以「口頭發表」方式現場簡報二期臨床試驗之成果。
 四、此次臨床試驗以「開放性試驗」的方式進行，採用ADI-PEG20 聯合化療的標準用
     藥Gemcitabine + Docetaxel 。除了要證明療效之外，還對化療藥物的劑量做各
     種不同的調整，以期將來可以減少化療劑量，降低化療所帶來的副作用。
 五、參與本次試驗的受試者總共有75人，其中有6人腫瘤完全消失完全緩解(CR,
     complete response)比例高達8%，13人部份緩解(PR, partial response)，32人
     疾病穩定(SD, stable disease)，總緩解率（ORR，overall response rate）
     達25%，整體臨床獲益率（CBR，clinical benefit rate ：CR+PR+SD）高達68%。
     註：臨床獲益率與疾病控制率（DCR，Disease Control Rate：CR+PR+SD）兩者
     定義相同。
 六、當採行較低化療劑量與ADI-PEG20聯藥時（600mg/m2 gemcitabine+60mg/
     m2 docetaxel）中位無進展生存期(MPFS，Median Progress Free Survival)
     為6.0 months，中位總生存期 (MOS，Median Overall Survival)由於還有較高
     比例的受試者依然存活，尚未有統計結算數據，但這也意味著MOS會有更好的數
     據。
 七、若以腫瘤類別作統計，leiomyosarcoma 的MPFS為7.2 months、MOS為22.5moths，
     liposarcoma的MPFS為5.1months、MOS為17.4months.
 八、本次試驗結果顯示較低劑量的標準化療用藥與ADI-PEG20聯藥有最佳的安全性與
     最好的療效。
 九、公司計劃於近期進一步和美國FDA討論二期的數據和規劃三期臨床試驗，並且不
     排除向FDA爭取突破性新藥(Breakthrough) 的資格，以加速研發、讓新藥盡快
     上市。
6.因應措施:無
7.其他應敘明事項:
 一、從最近的文獻顯示過去化療標準用藥 Gemcitabine + Docetaxel治療軟組織瘤
     的DCR約在50%左右、CR的比例約在0～2%、ORR約在15～18%、MPFS約在3～6.2
     months。
 二、本次試驗超高的DCR與CR可以說前所未有，特別是有6人完全緩解比例之高令人
     振奮，而25%的ORR也遠高於過去標準化療用藥，整體來看療效極為顯著。
 三、去年年初通過FDA加速審批提早取得藥證的Epizyme公司軟組織瘤新藥
     Tazemetostat，它的二期臨床試驗有62人參與，試驗結果1人CR，ORR 15%，
     DCR 26%， MPFS為5.5 months。
 四、這次臨床試驗共有美國四大醫學中心參與，包括華盛頓大學醫學院、史丹福大
     學醫學院、南加大癌症中心及哥倫比亞大學醫學院等研究團隊，所有臨床經費
     都由醫學院自籌，也獲得美國國家衛生研究院（NIH）補助；北極星只負責免
     費供給試驗藥物ADI-PEG20，臨床試驗完成後，北極星有權使用所有的數據
     資料，並可據以向美國食品藥物管理局（FDA）申報用。
 五、惡性軟組織瘤(soft tissue sarcoma)不同於由上皮組織(epithelial)衍生的
     一般癌症，來源於支持身體架構的結締組織(connective)，如骨骼、肌肉、脂
     肪和血管等等，其惡性程度高carcinoma，可能發生於任何年齡、任何部位。
     通常外觀和周圍的組織類似，因此在發病早期容易被誤診，約有一半以上的骨
     癌患者因為得不到及時的診斷，因而被迫截肢。且有許多種亞型，治療難度高，
     目前並沒有較為有效的藥。
 六、新藥開發時程長、投入經費高且並未保證一定能成功，此等可能使投資面臨風
     險，投資人應審慎判斷謹慎投資。