本資料由 (上櫃公司) 6492 生華科 公司提供
序號     2     發言日期     110/12/14     發言時間     14:03:26
發言人     宋台生     發言人職稱     總經理     發言人電話     (02)89119856
主旨     本公司獲選將於2022年美國皮膚科學會(AAD)年會口頭發表 新藥Silmitasertib(CX-4945)治療晚期基底細胞癌早期人體臨 床數據。
符合條款     第     53     款     事實發生日     110/12/14
說明     

1.事實發生日:110/12/14
2.公司名稱:生華生物科技股份有限公司
3.與公司關係(請輸入本公司或子公司):本公司
4.相互持股比例:不適用
5.發生緣由:
(1)本公司開發中新藥Silmitasertib(CX-4945)治療晚期基底細胞癌(BCC)已經初步展
現於BCC病患的安全性及觀察到早期療效，此試驗早期臨床數據獲選將於2022年美東時
間3月27日上午於美國皮膚科學會(AAD)年會以口頭報告及線上ePoster發表。
(2)此項試驗已經進入一期臨床第二階段Expansion cohort，收治對現行治療標靶藥物
SMO抑制劑產生抗藥性、面臨無藥可用的局部晚期和癌細胞已經轉移的BCC病患，冀透
過療效擴增族群試驗，取得概念性驗證(Proof of Concept)後，下一步以能快速上市
核准的樞紐性試驗為目標。
(3)據研究逾九成基底細胞癌致病原因都和DNA的刺蝟訊號傳導路徑(Hedgehog signal
pathway)表現失控有關，而Silmitasertib在多項臨床前研究發現，其為刺蝟訊號傳導
路徑極重要的調控因子，對Hh pathway下游包括Gli等蛋白基因具制約及調控作用，深
具開發潛力。
(4)美國皮膚病學會(AAD)成立於1938年，是世界上最大、最具影響力和最具代表性的
皮膚科組織。AAD現擁有超過20,000名會員，幾乎代表了美國所有的執業皮膚科醫生以
及越來越多的國際皮膚科醫生參與。2022年第80屆美國皮膚科學會(AAD)年會將於2022
年3月25日至29日在美國麻塞諸塞州波士頓舉行。每屆年會都會吸引來自世界各地超過
16,000名代表以及400多家參展商參加。
(5)Silmitasertib目前應用於其他適應症包括：
A:髓母細胞瘤人體第I/II期臨床試驗，此試驗獲得美國國衛院NIH旗下 癌症研究中心
抗癌計畫CTEP贊助臨床經費三百萬美元，同時由美國兒童腦瘤聯盟（PBTC）負責執行
。Silmitasertib (CX-4945)前已於2020年取得兒童惡性腦瘤-髓母細胞瘤之「罕見兒
科疾病認定」（Rare Pediatric Disease Designation, RPD）。並於2021年8月獲美
國FDA授與治療髓母細胞瘤適應症的快速審查認定(Fast Track Designation)。
B:Silmitasertib正用於美國兩項由研究者發起之新冠肺炎二期人體臨床試驗：a.治
療新冠中症(Moderate)患者二期人體臨床試驗業已於110年8月16日完成收案，初步安
全性及療效數據分析相較對照組已達統計上顯著差異，此試驗結果已於2021
ISIRV-WHO大會發表(請詳見110年10月20日公告)。b.治療新冠重症(Severe)患者二期
人體臨床試驗，由合作夥伴美國Banner Health醫療機構收案中，請詳110年8月31日公
告。
單一臨床試驗結果，並不足以充分反映未來 新藥開發上市之成敗，投資人應審慎判斷
。
6.因應措施:發佈重大訊息公告於公開資訊觀測站。
7.其他應敘明事項:
基底細胞瘤是最常見皮膚癌中的一種，全美每年新增病例約430萬人，並奪走3千條人
命。其中約一成患者因為局部晚期或已經轉移，無法透過手術切除或放射線治療。針
對這些患者進行現有標靶藥物SMO抑制劑治療，臨床上最快6～7個月就會產生抗藥性，
患者面臨無藥可用的情況。根據Technavio分析機構最新預測，全球Hedgehog pathway
抑制劑至2025年的銷售金額將達到3.28.億美元，複合年均增長率為12.55%，其中北美
地區需求超過七成，生華科Silmitasertib將有機會競逐這個龐大的市場商機。新藥開
發時程長、投入經費高且未保證一定能成功，此等可能使投資面臨風險。