本資料由　(上市公司) 6446 藥華藥　公司提供

序號     2    發言日期     114/01/04    發言時間     10:00:58
發言人     林國鐘    發言人職稱     執行長    發言人電話     (02)26557688
主旨      本公司於114/1/4召開重大訊息說明記者會內容：本公司 P1101之原發性血小板過多症（ET）第三期臨床試驗主要評估 指標之統計結果正面，達到統計上顯著意義
符合條款    第  10款    事實發生日     114/01/03
說明    
1.事實發生日:114/01/03
2.研發新藥名稱或代號:P1101
3.用途:
用於治療原發性血小板過多症（Essential Thrombocythemia, ET）
https://www.clinicaltrials.gov
NCT Number: NCT04285086
4.預計進行之所有研發階段:新藥查驗登記
5.目前進行中之研發階段(請說明目前之研發階段係屬提出申請/通過核准/
不通過核准，若未通過者，請說明公司所面臨之風險及因應措施；
另請說明未來經營方向及已投入累積研發費用):
獲第三期臨床試驗主要評估指標之統計結果
(1)提出申請/通過核准/不通過核准/各期人體試驗(含期中分析)結果/發生其他影響
   新藥研發之重大事件：
   本公司P1101之原發性血小板過多症（ET）全球多國多中心第三期臨床試驗主要
   評估指標之統計結果（Topline Results）正面，達到統計上顯著意義。
   A.臨床試驗設計介紹(包含試驗計畫名稱、試驗目的、試驗階段分級、藥品名稱
     、宣稱適應症、評估指標、試驗計畫受試者收納人數等資料)。
     a.試驗計畫名稱:
       一項開放性、多中心、隨機分配、有效藥物對照之臨床三期試驗以比較P1101
       與Anagrelide做為二線治療對於原發性血小板增多症之療效、安全性與耐受
       性並評估藥物動力學（SURPASS ET）：核心試驗及其延伸試驗
     b.試驗目的:評估P1101在反應率方面長期的安全性與療效
     c.試驗階段分級:第三期臨床試驗
     d.藥品名稱:P1101
     e.宣稱適應症:用於治療原發性血小板過多症
     f.評估指標:
       a.主要療效評估指標：
         第9個月及第12個月均有療效反應（Modified ELN response）。療效反應
         係定義為受試者治療後必須以下四項條件均達標：
         i. 周邊血球計數減少（血小板<=400x10^9/L及白血球<9.5x10^9/L），及
         ii.疾病相關的體徵改善或未惡化（脾臟腫大），及
         iii.依據MPN-SAF-TSS評分具有較大的症狀改善或保持無疾病進展，及
         iv.未發生出血與血栓事件
       b.次要療效評估指標：
         試驗期間JAK-2等位基因負擔自基準期隨時間的變化
     g.試驗計畫受試者收納人數:
       共收入174人，其中91名隨機分配至P1101組，83名隨機分配至Anagrelide
      （ANA）組。
   B.主要及次要評估指標之統計結果(包含但不限於P 值)及統計上之意義(包含但
     不限於是否達成統計上顯著意義)，倘囿於其他重要原因導致公司無法揭示統
     計資料，則應敘明理由說明之。
     a.主要療效評估指標之統計結果及統計上之意義：
       依意向治療群體（intent-to-treat）之統計結果，受試者在第9個月及第12
       個月均有療效反應的數據如下：
       P1101組為42.9%（39/91）、ANA組為6.0%（5/83）、P值為0.0001，達到統計
       上的顯著意義，顯示P1101組長期的療效優於ANA組。
       療效反應（Modified ELN response）係定義為受試者治療後必須以下四項
       條件均達標，各項標準之達標人數如下：
       i. 周邊血球計數減少（血小板<=400 x 10^9/L及白血球<9.5 x 10^9/L）：
          P1101組為56.0%（51/91）、ANA組為6.0%（5/83）。
       ii.疾病相關的體徵改善或未惡化（脾臟腫大）：
          P1101組為87.9%（80/91）、ANA組為54.2%（45/83）。
       iii.依據MPN-SAF-TSS評分具有較大的症狀改善或保持無疾病進展：
           P1101組為71.4%（65/91）、ANA組為33.7%（28/83）。
       iv.未發生出血與血栓事件：
          P1101組為84.6%（77/91）、ANA組為51.8%（43/83）。
     b.次要療效評估指標之統計結果：
       受試者之JAK-2等位基因負擔平均值在基礎線（baseline）為:
       P1101組33.65%、ANA組39.71%
       受試者之JAK-2等位基因負擔平均值在第12個月為：
       P1101組25.26%、ANA組37.26%
     c.安全性：
       P1101組受試者整體安全性與耐受度良好，在整體數值上顯示較ANA組相對
       良好。
   C.若為知悉新藥第三期人體臨床試驗(含期中分析)之統計資料時，並請說明
     未來新藥打入市場之計畫(惟所述內容應注意避免涉及本公司「對上市公
     司應公開完整式財務預測之認定標準」而須編製財務預測之情事)。
     2025年送件申請參與試驗各國之ET藥證，獲藥證後由本公司及子公司或授
     權合作夥伴於當地進行行銷與銷售。
   D.單一臨床試驗結果(包含主、次要評估指標之統計學 P 值及統計學上是否
     達顯著意義)，並不足以充分反映未來新藥開發上市之成敗，投資人應審
     慎判斷謹慎投資。
(2)未通過目的事業主管機關許可、各期人體臨床試驗(含期中分析)結果未達統計
   上顯著意義或發生其他影響新藥研發之重大事件者，公司所面臨之風險及因應
   措施：不適用
(3)已通過目的事業主管機關許可、各期人體臨床試驗(含期中分析)結果達統計上
   顯著意義或發生其他影響新藥研發之重大事件者，未來經營方向：
   2025年送件申請參與試驗各國之ET藥證，獲藥證後由本公司及子公司或授權合
   作夥伴於當地進行行銷與銷售。
(4)已投入之累積研發費用：
   考量未來市場行銷策略，保障公司及投資人權益，暫不公開揭露。
6.將再進行之下一階段研發(請說明預計完成時間及預計應負擔之義務):
新藥查驗登記
(1)預計完成時間：2025年送件申請參與試驗各國之ET藥證。惟實際時程將依申請
   進度調整，本公司將依法規揭露相關訊息。
(2)預計應負擔之義務：無。
7.市場現況:
原發性血小板過多症（ET）為骨髓增生性腫瘤（Myeloproliferative neoplasms,
MPN）疾病的一種，病人數與真性紅血球增多症（Polycythemia Vera, PV）的病人
數相近。根據市場研究，每10萬人中約有38~57名ET患者。目前ET的第一線用藥是
仿單標示外的愛治（Hydroxyurea, HU），第二線用藥則是安閣靈（Anagrelide）
，此藥係美國FDA於1997年核准。
8.其他應敘明事項(若事件發生或決議之主體係屬公開發行以上公司，
本則重大訊息同時符合證券交易法施行細則第7條第8款所定
對股東權益或證券價格有重大影響之事項):
P1101為本公司自行研發生產之新一代創新長效型干擾素，至今已獲全球近40個
國家核准用於成人真性紅血球增多症（PV）患者，包括美國、日本、中國及歐盟
等主要新藥市場。
9.新藥開發時程長、投入經費高且未保證一定能成功，此等可能使投資面臨風險，投
   資人應審慎判斷謹慎投資。: