本資料由 (上櫃公司) 6446 藥華藥 公司提供

序號      2    發言日期      110/03/14    發言時間      15:22:06
發言人      林國鐘    發言人職稱      執行長    發言人電話      (02)26557688
主旨      本公司接獲美國FDA有關P1101藥證審查完成通知
符合條款     第  53款     事實發生日      110/03/13
說明     

1.事實發生日:110/03/13
2.公司名稱:藥華醫藥股份有限公司
3.與公司關係(請輸入本公司或子公司):本公司
4.相互持股比例:不適用
5.發生緣由:
  本公司於美國時間2021年3月12日接獲美國FDA通知（Complete Response），
  通知中表示FDA已完成Ropeginterferon alfa-2b（P1101）使用於治療真性紅
  血球增多症（PV）的藥證審查。依其通知意旨，P1101藥品的有效性、安全性
  、品質管控與製程均已符合FDA規範。
  惟，FDA說明任何新藥核准前都應進行必要的查廠。關於台灣藥品製造廠的查核，
  FDA於通知中主動表示待新冠肺炎疫情趨緩，FDA官員可至國外安全旅行時，
  將立即安排至台灣查廠。
  FDA建議增補仿單中有關P1101針劑之「病人使用與操作說明」測試，此測試非
  臨床試驗。
6.因應措施:發布本重大訊息
7.其他應敘明事項:
  一、研發新藥名稱或代號：Ropeginterferon alfa-2b（P1101）
  二、用途：Ropeginterferon alfa-2b係新一代創新長效型干擾素藥物，用於
            治療真性紅血球增多症(PV)。
  三、預計進行之所有研發階段：美國FDA之生物藥品上市查驗登記。
  四、目前進行中之研發階段：美國FDA之生物藥品上市查驗登記。
     （一）提出申請／通過核准／不通過核准／各期人體臨床試驗（含期中分析）
           結果／發生其他影響新藥研發之重大事件：
           本公司於美國時間2021年3月12日接獲美國FDA通知（Complete Response）
           ，表示FDA已完成Ropeginterferon alfa-2b（P1101）使用於治療真性紅
           血球增多症（PV）的藥證審查。
     （二）未通過目的事業主管機關許可、各期人體臨床試驗（含期中分析）結果
           未達統計上顯著意義或發生其他影響新藥研發之重大事件者，公司所面
           臨之風險及因應措施：
           本公司已做好萬全準備，並與我國TFDA及美國FDA保持密切聯繫，積極
           配合FDA查廠時程；並依FDA建議增補仿單中有關P1101針劑之「病人使
           用與操作說明」測試，此測試非臨床試驗，預計一日完成。
     （三）已通過目的事業主管機關許可、各期人體臨床試驗（含期中分析）結果
           達統計上顯著意義或發生其他影響新藥研發之重大事件者，未來經營方
           向：不適用。
     （四）已投入之累積研發費用：考量未來市場行銷策略，保障公司及投資人權
           益，暫不公開揭露。
  五、將再進行之下一研發階段：美國FDA之生物藥品上市查驗登記。
     （一）預計完成時間：
           本公司將等待FDA通知查廠時程。
     （二）預計應負擔之義務：無。
  六、市場現況：（請說明目前該新藥所適應病症之市場狀況、現有治療相同病症之
      主要藥物等資訊）
      真性紅血球增多症（PV）為骨髓增多性腫瘤（MPN）疾病的一種，疾病進程可
      能由血液濃稠、脾臟腫大、引發血栓、中風危險，嚴重可演變為急性骨髓白血
      病（AML），影響病患存活與生活品質。美國MPN Research Foundation於2010
      年進行的調查數據顯示，在美國約有15萬PV患者。根據臨床指引，PV可分為高
      風險及低風險族群。其中高風險族群定義包含高齡（60歲以上）或曾有血栓病
      史，其有較大的心血管疾病風險。美國PV患者的現行治療方法包括放血、低劑
      量阿斯匹靈、仿單外使用之愛治膠囊（Hydroxyurea）與干擾素，及二線用藥
      Jakafi（Ruxolitinib）。P1101為本公司自行研發生產之新一代創新長效型干
      擾素，已於2014年取得美國孤兒藥資格，獲FDA核准後將在美國市場享有七年
      的市場獨佔權。
  七、其他應敘明事項：
      (1)FDA建議本公司進一步瞭解FDA仿單指南。
      (2)FDA要求本公司補件時，一併更新P1101使用於病人的安全性資料。
      (3)新藥開發時程長、投入經費高且並未保證能一定成功，此等可能使投資面
         臨風險，投資人應審慎判斷謹慎投資。