本資料由　 (上櫃公司) 6576 逸達　公司提供
序號    1    發言日期    111/12/15    發言時間    16:52:50
發言人    詹孟恭    發言人職稱    財務長    發言人電話    (02)77500188
主旨    本公司向台灣衛生福利部食品藥物管理署（Taiwan FDA） 提出FP-001 42毫克用於治療兒童中樞性性早熟之三期臨床試驗 申請
符合條款    第    10    款    事實發生日    111/12/15
說明    
1.事實發生日: 111/12/15
2.研發新藥名稱或代號: FP-001 42毫克（即CAMCEVI 42毫克，6個月緩釋注射劑）
3.用途: 用於治療兒童中樞性性早熟
4.預計進行之所有研發階段: 執行三期臨床試驗後提出新藥查驗登記申請
5.目前進行中之研發階段(請說明目前之研發階段係屬提出申請/通過核准/不通過核准
，若未通過者，請說明公司所面臨之風險及因應措施；另請說明未來經營方向及已投
入累積研發費用):
  (1)提出申請/通過核准/不通過核准/各期人體試驗(含期中分析)結果/發生其他影響新
     藥研發之重大事件：
     (A) 本公司完成向台灣衛生福利部食品藥物管理署（TFDA）遞送FP-001 42毫克執
         行兒童中樞性性早熟（central precocious puberty, CPP）之三期臨床試驗
         申請（Investigational New Drug, IND）。
     (B) 此三期臨床試驗為開放標籤、無對照組之多國多中心臨床試驗；受試群體為
         2－9歲患有兒童中樞性性早熟之病患，預計於美國、歐洲、中國及台灣共招
         募約98位病患。
     (C) 依美國FDA法令規定，本公司於2022年8月19日起，得於美國進行新劑型新藥
         FP-001 42毫克用於治療兒童中樞性性早熟之三期臨床試驗，請參閱2022年8月
         22日發布之重大訊息；目前臨床試驗啟動中。
     (D) 本公司授權夥伴長春金賽藥業於2022年11月2日接獲中國大陸國家藥品監督管
         理局（NMPA）受理通知書，改良型新藥FP-001 42毫克用於治療兒童中樞性
         性早熟之三期臨床試驗申請進入實質審查階段；自受理之日起60個工作天內，
         如未收到否定或質疑意見，即可開展中國之臨床試驗，請參閱2022年11月2日
         發布之重大訊息。另有關歐洲之臨床試驗申請準備中。
     (E) 臨床試驗設計為受試者將在開始進行試驗時（Day 0）以及第24周分別以
         FP-001 42毫克注射給藥（相隔6個月），並觀察至第48周，以評估臨床療效、
         安全性及藥物動力學。主要療效指標是在第24周檢測時，其血清黃體激素
        （luteinizing hormone, LH）濃度未超過4 mIU/mL的受試者佔意圖治療
        （intent-to-treat, ITT）母體的百分比。
  (2)未通過目的事業主管機關許可、各期人體臨床試驗(含期中分析)結果未達統計上顯
     著意義或發生其他影響新藥研發之重大事件者，公司所面臨之風險及因應措施：不
     適用
  (3)已通過目的事業主管機關許可、各期人體臨床試驗(含期中分析)結果達統計上著意
     義或發生其他影響新藥研發之重大事件者，未來經營方向：不適用
  (4)已投入之累積研發費用：因涉及未來國際授權談判資訊，為避免影響授權金額且為
     保障投資人權益，暫不揭露。
6.將再進行之下一階段研發(請說明預計完成時間及預計應負擔之義務):
  (1)預計完成時間：
     (A) 本申請案件屬多國多中心藥品臨床試驗，審查時間約15個日曆天，收到核准得
         進入臨床試驗時將依規定發布重大訊息。
     (B) 預計於2025年完成臨床試驗，實際執行時間依據收案狀況而定。
  (2)預計應負擔之義務：不適用
7.市場現況:
  兒童中樞性性早熟是女孩和男孩早期性發育的疾病，因其「下視丘－腦下垂體－性腺
  軸」過早被活化，使孩童在 2－9 歲間即過早進入青春期。
  女孩的青春期通常在 8－13 歲之間，而男孩在 9－14 歲之間，而患有中樞性性早熟
  的患者在青春期之前開始出現症狀，女孩出現乳房發育、初經來潮，而男孩為生殖器
  發育及變聲等第二性徵發育；估計每 5,000－10,000 位孩童就有1位罹患兒童中樞性
  性早熟，該病症好發於女孩，女孩的發病率約為男孩的20倍。
  根據Data Bridge Market Research統計分析，2021年全球兒童中樞性性早熟市場價
  值約14.83億美元，預估2029年將達到26.63億美元，其未來8年預估複合年增長率約
  7.6%。GnRH/LHRH激動劑為兒童中樞性性早熟之主要基礎療法及標準照顧（Standard
  of Care, SOC），其中又以leuprolide長效注射劑最被廣泛使用。
8.其他應敘明事項:無。
9.新藥開發時程長、投入經費高且未保證一定能成功，此等可能使投資面臨風險，投
   資人應審慎判斷謹慎投資。: