FDA批准首款孟克斯氏症療法!罕見銅運輸缺陷迎突破
2026-01-15 / 記者 彭梓涵
近(13)日,美國食品藥物管理局(FDA)宣布批准美國罕病藥物公司SentynlTherapeutics,開發治療遺傳性銅缺乏症——孟克斯氏症候群(Menkesdisease)藥物Zycubo上市。該療法先前曾因為製造問題,在去年9月被FDA拒絕上市申請,如今在補齊相關缺失後順利過關,也成為該疾病首個治療藥物。Zycubo是一種銅替代療法,以每日皮下注射方式給藥,其活性成分...