美FDA首批!賽諾菲創新酶替代療法治脂質代謝罕病

2022-09-01 / 記者 劉馨香
美國時間8月31日,美國食品藥物管理局(FDA)批准賽諾菲(Sanofi)子公司健贊(Genzyme)的酶替代療法Xenpozyme(olipudasealfa),成為FDA第一個批准的酸性神經鞘磷脂酶缺乏症(acidsphingomyelinasedeficiency,ASMD)藥物。ASMD為罕見的遺傳性疾病,患者的脂質代謝異常導致過早死亡。ASMD屬於罕見疾病尼曼匹克症(Niemann-Pi...