及早用藥、搭配類固醇! 北榮龐貝氏症治療領先全球 登國際期刊
2022-10-18 / 記者 巫芝岳
今(18)日,台北榮總召開記者會,宣布其在罕見疾病龐貝氏症(Pompedisease)上的醫療照護成果。在北榮兒童醫學部主任牛道明領導下,不但讓過去檢驗後需費時3個月才能開始進行治療的新生兒龐貝氏症,在10天內就能開始用藥治療外,也領先全球開創搭配類固醇治療的療法,讓治療效果更好,該研究已在9月22日刊登於期刊《JournalofMedicalGenetics》。北榮團隊發現,除了使用酵素藥物進行...
賽諾菲15年後再推龐貝症藥新成分 Nexviazyme獲FDA批准成新選擇
2021-08-09 / 記者 巫芝岳
美國時間6日,賽諾菲(Sanofi)宣布其用於治療罕見疾病龐貝氏症(Pompedisease)的藥物Nexviazyme(avalglucosidaseα-NGPT),獲美國食品藥物管理局(FDA)批准,成為該公司繼Myozyme和Lumizyme(兩藥物成分皆為alglucosidasealfa)後,再一項獲批的龐貝氏症新藥。Nexviazyme被批准用於一歲以上的晚發型龐貝氏症,該...