再生元 Tessera 基因編寫 GeneWriting Alpha-1抗胰蛋白酶缺乏症

再生元斥1.5億美元攜Tessera 攻罕病創新體內基因編輯療法

2025-12-02 / 記者 李珍伶
美國時間1日，再生元(Regeneron)以1.5億美元與TesseraTherapeutics合作開發體內基因編寫(GeneWriting™)療法TSRA-196，鎖定治療Alpha-1抗胰蛋白酶缺乏症(AATD)。TSRA-196為單次給藥、用於校正AATD致病基因突變的候選療法。再生元表示，該藥在小鼠與非人靈長類研究中展現高度肝臟特異性，且無脫靶效應，預計在年底提交新藥臨床試驗申...

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