哈佛醫學院兒科醫生游維文 開發罕病基因藥物有成

2025-05-08 / 記者 吳培安
4月18日,中央研究院生醫轉譯研究中心邀請到美國哈佛醫學院兒科副教授暨波士頓兒童醫院遺傳學與基因體學主治醫師游維文(TimothyW.Yu)來臺演講,分享他領銜開發全球首個個人化反義寡核苷酸(ASO)藥物——Milasen的故事,以及他如何將這種基因藥物開發策略運用到更多遺傳性罕見疾病,為身處困境的患者與家屬帶來新的希望。撰文/吳培安游維文(TimothyW.Yu)是神經遺...