美國時間23日，Gossamer Bio公布其用於治療肺動脈高壓(PAH)的seralutinib臨床三期試驗未達主要終點，未能在六分鐘步行測試中達統計顯著改善。消息公布後，Gossamer股價盤中重挫約77%，跌至0.44美元。該結果低於市場預期門檻，Gossamer亦暫停另一項相關試驗收案，後續審查走向與商業可行性仍待進一步觀察。
 
在台灣亦有鎖定肺動脈高壓市場的台廠國邑(6875)，授權美國Liquidia開發的長效吸入新藥L606，布局肺動脈高壓(PAH)及間質性肺疾病相關肺高壓(PH-ILD)兩項適應症，並已公布臨床三期數據。在PAH患者中，試驗結果顯示，患者於谷值與峰值時點測得的六分鐘步行距離改善幅度相近，分別為+24.3公尺與+22.5公尺。
 
此次Gossamer Bio三期試驗共納入390名肺動脈高壓患者，於既有標準治療基礎上隨機分派接受seralutinib或安慰劑，以六分鐘步行距離為主要終點。結果顯示，seralutinib僅較安慰劑改善13.3公尺，未達統計顯著。
 
此數據亦低於市場預期。先前分析指出，藥物至少需改善20公尺方可視為成功，若改善幅度達25公尺，才能對藥物商業潛力更具信心。儘管整體結果未達標，次族群分析顯示，在預先設定的234名中高風險患者中，seralutinib與安慰劑的差距擴大至20公尺。若僅分析北美地區75名患者，差距則達25.9公尺。
 
Gossamer醫療長Richard Aranda於電話會議中指出，本次結果可能與安慰劑反應偏高有關，而非藥物活性不足，其中以接受多重治療的低風險族群較為明顯。拉丁美洲試驗地點的安慰劑反應幅度相對較高。
 
此外，Gossamer亦宣布暫停seralutinib用於間質性肺病相關肺高壓的另一項臨床三期試驗收案。該決策與PAH試驗中不同地區安慰劑反應差異有關。執行長Faheem Hasnain坦言，資源配置與財務考量亦為決策因素之一。公司預計第一季末現金餘額約為1.05億美元。
 
肺動脈高壓為一種進行性罕見疾病，會導致肺動脈壓力升高並影響心臟功能，患者活動能力受限，預後不佳。Seralutinib為吸入型酪胺酸激酶抑制劑，鎖定與肺血管重塑相關的生長因子受體，期望透過抑制血管增生改善疾病進程。
 
參考資料：
https://www.fiercebiotech.com/biotech/gossamer-bio-fails-phase-3-pulmonary-arterial-hypertension-trial-tries-thread-path-market
 
(編譯/高佳樺)