美國時間18日，百健(Biogen)宣布與Stoke Therapeutics達成總額高達5.5億美元的協議，將獲得Stoke旗下治療遺傳性罕見癲癇疾病──卓飛症候群(Dravet syndrome)藥物zorevunersen商業化權利，該藥將在今年第二季進入臨床三期試驗，有望成為卓飛症候群的首款反義寡核苷酸(ASO)療法。
 
這項交易包含1.65億美元預付款，及高達3.85億美元的里程碑金，Stoke將授予百健zorevunersen在美國、加拿大和墨西哥以外地區的獨家商業化權利，百健將承擔30%的外部臨床研發費用，並支付低雙位數的淨銷售額分潤。
 
該藥將在今年第二季進入臨床三期試驗，Stoke將繼續主導研發，若後續試驗順利，有望在2027年下半年發布樞紐臨床試驗數據，並向全球監管機構遞交藥證申請。
 
Zorevunersen先前的臨床試驗數據積極，在臨床一/二a期試驗中顯示，對2~18歲患有卓飛症候群的兒童和青少年，在其已服用「既有最佳抗癲癇藥物」的情況下，還可更有效抑制癲癇發作。
 
數據顯示，在兩年治療中zorevunersen可降低抽搐發作頻率外，還可在九個月內改善認知和行為。
 
先前，zorevunersen還獲得美國食品藥物管理局(FDA)授予突破性療法認定(BTD)、罕見兒科疾病用藥認定(Rare Pediatric Disease Designation)，同時，FDA和歐洲藥品管理局(EMA)也均有授予該藥孤兒藥資格(Orphan Drug Designation, ODD)。

延伸閱讀：罕而不孤！臺灣罕病藥研發 直衝2030年3000億美元市場！
 

Zorevunersen有望成為首款卓飛「基因療法」！ 

目前卓飛症候群現有的療法包含：Jazz Pharmaceuticals的Epidiolex和優時比(UCB)的Fintepla，但都不是針對卓飛症候群的根本原因──SCN1A基因突變進行治療，而是僅改善症狀。
 
Zorevunersen是透過ASO靶向調節RNA，增加腦細胞中非突變的SCN1A基因副本，來提升患者所缺的NaV1.1蛋白質表現。
 
除zorevunersen外，Encoded Therapeutics的ETX101是另一款靶向SCN1A基因突變的基因療法，但其是透過調節基因來增強SCN1A的表現。
 
而百健並非是第一次將目標瞄準卓飛症候群基因療法，早在2018年，百健就與Ionis Pharmaceuticals合作開發治療卓飛症候群的ASO療法。
 
參考資料：https://www.fiercebiotech.com/biotech/biogen-pays-stoke-165m-bagging-dravet-prospect-fire-late-phase-pipeline
 
延伸閱讀：破譯罕病密碼 臺灣醫師的罕病創新醫療之路！

 (編譯/李林璦)