美國時間22日，備受爭議的百健(Biogen)阿茲海默藥物Aduhelm (aducanumab)，因歐洲藥品管理局(European Medicines Agency, EMA)旗下歐盟人體用藥委員會(CHMP)會議結果認為數據不足以獲批，而宣布撤回了「上市許可申請」(marketing authorisation applications, MAA)。
 
去(2021)年12月時，CHMP就曾投票反對批准具有爭議的阿茲海默藥物aducanumab，EMA認為，aducanumab雖然可以減少大腦中的β類澱粉蛋白斑塊，但其與臨床改善之間的關聯性並不清楚，同時也擔憂該藥物的安全性。
 
百健當時呼籲CHMP重新審查其數據，連續幾個月百健努力說服CHMP，不過，今日百健宣布撤回申請。百健的全球安全與監管科學負責人兼研發臨時負責人Priya Singhal指出，我們還是認同aducanumab的安全性和有效性數據，期待未來可以提出新的數據來讓大眾進一步了解這個新的化合物。
 
CHMP的審查意見與美國食品藥物管理局(FDA)在2021年6月批准該藥物前提出的審查意見相似，不過FDA透過加速核准(accelerated approval)機制讓aducanumab獲批上市。
 
自從獲FDA批准以來，百健受多重問題困擾，甚至在FDA 不良事件通報系統(FDA Adverse Event Reporting System, FAERS)中，有4名老年人服藥後死亡，不過這4名老年患者除了阿茲海默症之外，還患有其他併發症，可能是導致死亡的原因之一。不過，在aducanumab的臨床開發過程中，也發現有些患者出現類澱粉蛋白相關影像學異常水腫(ARIA-E)。
 
這些安全性與療效問題，還是讓美國聯邦醫療服務中心(CMS)在這個月初，最終確定將Aduhelm給付範圍，限定為臨床試驗註冊患者。
 
接連的困境也讓百健被迫裁員，希望每年可以省下5億美元的支出。此外，與百健攜手開發Aduhelm的衛采(Eisai)日前也已宣布，將修改Aduhelm的協議，從2023年開始，衛采將從共享全球權利改為從銷售額中獲取分潤，分潤為2%，當年銷售額若超過10億美元則分潤達8%，百健則改為擁有該藥物的全球決策權及商業化權利。
 
參考資料：
https://pharmaphorum.com/news/biogen-pulls-eu-application-for-alzheimers-drug-aduhelm/

(編譯/李林璦)