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近(22)日，台灣智擎(4162)的胰臟癌藥授權夥伴——法商易普生(Ipsen)宣布，斥資約18億美元與美國生技公司Skyhawk Therapeutics合作，共同開發可調節RNA的小分子藥，並鎖定罕見神經系統疾病療法進行開發。Skyhawk的技術目前已吸引到包括：羅氏(Roche)旗下Genentech、默沙東(MSD)、Vertex等大廠紛紛與之合作。
根據協議，包括選擇權和研究合作的預付款，以及後續開發、監管和商業里程碑金和權利金在內，Skyhawk將能獲得高達18億美元的付款。
兩公司的合作中，前期將由Skyhawk進行開發，直到提出候選藥物再由Ipsen接手。雖目前雙方對開發項目的公開程度有限，但Ipsen表示，他們將運用「運動障礙相關的神經科學專業知識」進行開發，並提及會針對罕見神經系統疾病療法研發。
Skyhawk成立於2016年，是一家專注於研發「RNA調節小分子藥」的公司，其研發平台名為SkySTAR，可透過小分子藥作用於RNA剪接靶點(RNA splicing targets)，可望調節目標RNA的轉錄，從致病蛋白質的上游進行調控。
Skyhawk目前的產品線，涵括神經疾病、自體免疫疾病和腫瘤學等。其中，神經科學是其一大重點，目前主導該產品線的為一款針對亨丁頓舞蹈症的RNA剪接調節劑，該小分子藥可透過減少突變的HTT蛋白來產生療效；這項產品也在今年初進入臨床一期研究的多劑量遞增(multiple ascending dose)部分。
此外，Skyhawk還擁有針對額顳葉失智症，和第三型脊髓小腦萎縮症(spinocerebellar ataxia)的臨床前產品正在開發中。
除了Ipsen外，Skyhawk也已和羅氏旗下Genentech、默沙東、Vertex等公司合作研發。
Skyhawk在2019年與Genentech達成上看20億美元的協議，研發腫瘤和神經退化性疾病藥物；和MSD在2020年宣布的合作，則是針對自體免疫和代謝疾病的多項藥物，Skyhawk可望獲得每項藥物6億美元資金；同樣在2020年，Vertex以22億美元與Skyhawk合作，針對「嚴重疾病」療法進行研發(兩公司未透露詳細疾病種類)。
目前，除Skyhawk外，研發小分子藥物針對RNA作用的公司，還包括Arrakis Therapeutics和Remix Therapeutics等。
成立於2015年的Arrakis，號稱是業界第一家建立RNA小分子標靶藥物開發平台的公司，其目前公告的產品線包括腫瘤學、針對新冠病毒的抗病毒療法等，該公司也已在2020年和羅氏達成合作，協議包括1.9億美元預付款和後續高達數十億美元的里程碑金。
Remix Therapeutics則成立於2020年，同樣擁有自身的立RNA小分子藥開發平台，並剛於今年1月宣布和羅氏合作研發，合約總價上看10億美元。
Ipsen目前產品線十分多元，其中也包括由台灣智擎授權的腫瘤藥物安能得，其在今年2月取得用於轉移性胰臟癌一線合併治療的美國藥證，且市場估計，今年第二季也有望再取得歐洲藥證。
參考資料：
1.https://www.fiercebiotech.com/biotech/ipsen-dives-18b-skyhawk-pact-fire-rna-modulator-rd
2.羅氏攜手新銳Arrakis 1.9億美金開發RNA小分子標靶藥物
(編譯/巫芝岳)
