美國時間22日，德國百靈佳殷格翰(Boehringer Ingelheim)宣布與英國赭石生醫(Ochre Bio)達成價值超過10億美元的合作協議，針對晚期代謝功能障礙肝炎、肝硬化等肝臟疾病的再生型標靶開發藥物，目標是刺激肝臟的自我修復能力，為晚期肝病患者帶來減緩或逆轉病情惡化的療法。
 
根據合作協議，百靈佳殷格翰將支付赭石生醫3500萬美元預付款，並依照未來臨床、法規及商業化進度，提供價值可能超過10億美元的短期研究(near-term)里程碑金。
 
今年3月，雖然Madrigal Pharmaceuticals開發的Rezdiffra (resmetirom)獲得美國食品藥物管理局(FDA)批准，成為首款代謝功能障礙相關脂肪性肝炎(MASH)的新藥，打破了MASH長期以來新藥開發屢戰屢敗的僵局。
 
不過，Rezdiffra和其他競爭對手旗下進展較快的研發項目，都是針對尚未惡化成肝硬化的患者。對於病情已邁入晚期的患者來說，仍需要能夠減緩或逆轉疾病惡化的療法，讓他們可以活到獲得器官捐贈，或者是減少器官移植的需求。
 
赭石生醫專注於開發治療肝病的RNA療法，目前在英國、美國紐約和臺灣皆有設點。其技術是根基於細胞基因體學、組織影像與機器學習，深度鑑定表型(phenotyping)、揭示基因與細胞之間的交互作用，幫助RNA療法的開發。
 
赭石生醫聚焦的兩大挑戰，分別是將RNA送到肝細胞以外的細胞類型，以及調節其功效的持續時間。
 
針對第一點，赭石生醫是將RNA療法與不同的配體(ligand)耦合，進而送到其他種類的肝臟細胞中，例如庫佛氏細胞(Kupffer cells)；針對第二點則有別於許多競爭對手從CRISPR基因編輯切入，赭石則是從化學修飾著手，調整RNA療法功效持續的時間。
 
參考資料：
https://www.biospace.com/article/boehringer-teams-with-ochre-bio-in-potential-1b-deal-to-develop-regenerative-liver-drugs/
 
(編譯 / 吳培安)