諾華放棄與Intellia合作 SCD基因治療臨床開發

撰文記者 李林璦
日期2023-02-25
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諾華放棄與Intellia合作 SCD基因治療臨床開發
美國時間23日,諾華(Novartis)宣布放棄了與諾貝爾獎得主Jennifer Doudna創辦Intellia Therapeutics合作開發,鐮刀型紅血球疾病(Sickle-cell disease, SCD)體外基因療法;另外,SCD基因療法的競爭者Graphite Bio也因患者療效不彰而宣布停止臨床試驗。不過,Vertex Pharmaceuticals和CRISPR Therapeutics開發的exa-cel正在美國食品藥物管理局(FDA)滾動審查中;bluebird bio的基因療法也即將申請取證。
 

諾華放棄Intellia SCD基因療法合作

 
Intellia在2022年財報中指出,諾華在2月停止一項SCD的體外CRISPR 基因編輯造血幹細胞的臨床1/2期研究,該療法稱為OTQ923/HIX763。Intellia指出,諾華出於戰略原因,因此停止了這個項目。
 
諾華先前在2014年與Intellia合作,並於2020年開始SCD研究直到現在,不過,諾華與Intellia仍在其他項目上進行合作。
 
Intellia執行長John Leonard指出,除了幾年前提供諾華試劑外,Intellia參與該計畫的部分並不多。
 
此外,諾華放棄該項目也可能是由於諾華也有一項類似的合作案,諾華在2022年宣布與Precision BioSciences達成協議,預付7500萬美元,共同開發治療SCD和β-地中海貧血的體內基因療法。
 
Precision的獨家基因編輯技術ARCUS,授權諾華開發客製核酸酶(nuclease),若順利,Precision可獲得諾華支付高達14億美元的里程碑金。
 
今年1月,諾華宣布其2019年獲批准的SCD療法Adakveo在臨床3期試驗中,無法降低SCD患者血管阻塞危機(Vaso-occlusive crisis, VOC)的發生率,目前諾華正在與監管機構一同進行評估。
 
此外,諾華在今年2月1日也宣布,因風險評估後發現副作用太嚴重,不得不放棄亨丁頓舞蹈症(Huntington's Disease)療法的研發,不過,就算諾華陸續放棄一些臨床開發項目,諾華仍然有大約150個臨床項目正在進行研發中。
 

Graphite基因療法暫停 Vertex、bluebird有望獲批

 
Graphite Bio則是在2月22日收盤後宣布,停止SCD基因療法的開發,並解雇了高達一半的員工。
 
Graphite是在第一位受試者接受nulabeglogene autogedtemcel(nula-cel)基因治療出現嚴重副作用後,在2023年初暫停了1/2期臨床試驗。
 
事實上,許多基因療法公司即將獲得批准,Vertex Pharmaceuticals和CRISPR Therapeutics開發的SCD和輸血依賴性β-地中海貧血基因療法exa-cel,獲得FDA的滾動式審查。exa-cel使用CRISP/Cas9編輯患者自身的造血幹細胞,產生高濃度的胎兒血紅蛋白。
 
去年12月,FDA解除了對bluebird bio的SCD基因療法lovo-cel的暫停,bluebird bio預計今年年初將提交生物製劑許可申請(BLA)。
 
參考資料:https://www.biospace.com/article/novartis-drops-scd-gene-therapy-program-with-intellia-/


(編譯/李林璦)