美國時間28日，拜耳(Bayer)及旗下再生醫療子公司BlueRock Therapeutics宣布，其以帕金森氏症為目標的多潛能細胞衍生療法bemdaneprocel (BRT-DA01)，在臨床一期試驗取得積極數據，並預計在明年上半年開始招募臨床二期患者。
 
Bemdaneprocel是一種利用自人類胚胎幹細胞(ESC)衍生的多巴胺製造神經元，植入帕金森氏症患者腦部，藉此重塑患者因疾病受損的神經網絡，進而修復患者的運動(motor)及其他功能。
 
在這項多中心、多地點、開放標籤、非隨機、非對照研究的臨床一期試驗中，共招募了12名患者，分成高劑量組(7人，270萬顆細胞)及低劑量組(5人，90萬顆細胞)，將bemdaneprocel透過手術移植到腦中後，接受為期一年的免疫抑制。
 
結果顯示，該療法在兩個劑量組都展現出安全性及可耐受性，在1年內沒有出現與bemdaneprocel相關的嚴重不良反應(SAE)；與bemdaneprocel無關的兩起SAEs中，一起與手術過程相關，另一起則和新冠肺炎相關，在發生後都獲得解決、都沒有留下後遺症。
 
研究團隊也經過氟18左旋多巴(18F-FDOPA)正子斷層造影(PET)，評估多巴胺生成活性，並證明植入的多巴胺生成細胞，在受試者身上皆移植成功、存活下來。
 
治療成效方面，此研究的次要探索臨床試驗終點，是參考用於評估運動症狀嚴重程度的帕金森氏症綜合評量表(MDS-UPDRS)之第三部分。結果發現，兩劑量組的受試者皆獲得改善，且高劑量組改善程度更高。
 
根據MDS-UPDRS中的豪瑟日記(Hauser Diary)評估法，高劑量組在治療一年後，與基線值相比，ON期得到2.16小時的改善，沒有惱人的運動障礙時間，OFF期減少了1.91小時；低劑量組則是ON期延長了0.72小時、沒有惱人的運動障礙時間，OFF期減少了0.75小時。
 
此外，高劑量組受試者在植入細胞一年後，以MDS-UPDRS第三部分評估OFF期用藥狀態(OFF-medication state)，結果顯示與基線值相比降低了13.0點，低劑量隊列則減少7.6點。
 
參與主持該試驗的爾灣加州大學(UCI)醫學院神經學系主任Claire Henchcliffe表示，雖然這只是一項小型的開放標籤研究，但在安全性和耐受性達到主要目標，且臨床上出現初步改善，是相當大的進步，期待在之後有控制組的臨床試驗組中，該療法的表現也能延續、展現有意義的治療效益。
 
參考資料：
https://www.prnewswire.com/news-releases/bluerocks-phase-i-study-with-bemdaneprocel-in-patients-with-parkinsons-disease-meets-primary-endpoint-301910863.html
 
(編譯 / 吳培安)