捲土重來！美國時間9日，微生物體療法開發商MaaT Pharma宣布，MaaT013在移植物對抗宿主疾病(GVHD)的臨床三期試驗頂線數據(topline data)，顯示MaaT013作為三線療法，能夠激發高度的腸胃緩解、帶來生存效益，他們預計在2025年年中在歐洲提交治療腸胃道急性GVHD的藥證申請。
 
MaaT說明，在這項名為ARES的臨床三期試驗中，患者在治療28天後，腸胃的客觀緩解率(ORR)為62%，大幅超出了原本預期的38%，且完全緩解率達到38%、部分緩解率達到20%，在所有可評估的器官ORR達到64%。
 
這些治療緩解成效也為患者帶來了更長的生存期。治療後第28天，出現緩解的患者存活率高於未出現緩解的患者，分別為67% vs. 28%，統計p-value <0.0001；在治療後第12個月，患者的生存率來到了54%。不過在成效結算時，患者尚未達到中位數生存期。
 
MaaT醫療長Gianfranco Pittari宣稱，ARES是第一項以微生物體為基礎、患者免用免疫抑制劑的GVHD療法、且獲得積極成效的樞紐臨床試驗，這些積極成效也有機會讓MaaT013成為急性GVHD的同類首見療法(first-in-class)。
 
MaaT是一種現成即用(off-the-shelf)的微生物體灌腸療法，旨在透過回復患者的免疫系統和腸道微生物相的平衡，達成治療的效果。這項療法是藉由混合數名捐贈者的糞便樣本，使其含有高度的微生物多樣性與豐富度，其中也包含了已知可產生抗發炎短鏈脂肪酸的細菌群Butycore。
 
MaaT013的臨床開發並不完全順利。2021年3月，臨床二期HERACLES研究就顯示在免疫功能低下、預先接受過許多治療的急性GVHD患者中，達成了33%的混合緩解反應率(包含完全及部分緩解)。
 
然而，就在隔(2022)年，美國食品藥物管理局(FDA)以對混合樣本的安全性與有效性為由，擱置了MaaT的臨床試驗，直到2023年4月才解除臨床擱置，成功展開MaaT在美國的臨床三期研究。不過，MaaT目前並未透露是否會向FDA提交藥證申請。
 
參考資料：
https://www.biospace.com/drug-development/maat-clears-phase-iii-in-gvhd-eyes-european-submission-by-midyear
 
(編譯 / 吳培安)