美國時間4日，禮來(Eli Lilly)宣布透過旗下基因療法公司Prevail Therapeutics，與基因療法公司Capsida Biotherapeutics達成多項藥物研發合作，開發以中樞神經系統為遞送目標的基因療法。禮來將支付Capsida 5500萬美元的前期金(upfront)、以及上看6.85億美元的里程碑金，Prevail也將會參與Capsida的下一輪募資。
 
雖然此次合作並未透露將鎖定哪些疾病，但Prevail將使用Capsida的病毒衣殼(capsid)蛋白質工程技術，尋找並開發能與Prevail的遺傳貨物(genetic payload)搭配的病毒衣殼，而這些基因療法將用來鎖定會導致CNS疾病的標靶。
 
Capsida將主導病毒衣殼的探勘工作，並有權加入由此合作產生的項目的開發與商業化工作；Prevail則會負責臨床前研究，以及候選基因療法加上治療性附載物(therapeutic payloads)的研究。
 
目前基因療法開發領域中，腺相關病毒(AAV)可說是最主流的病毒載體，不過其設定遞送的細胞目標通常是肝細胞；Capsida則是利用AAV病毒衣殼工程平台，改善其將基因療法遞送到特定組織的能力。
 
Capsida的技術基礎來自美國加州理工學院(California Institute of Technology)教授Viviana Gradinaru，其利用機器學習、高通量AAV工程平台，從數十億個工程衣殼中，找出特定的工程病毒衣殼，藉以導向想要的組織，例如CNS。
 
Capsida執行長Robert Cuddihy表示，與其他類型的中樞神經細胞相比，該公司特殊的蛋白質外殼，已證明對星狀膠細胞(astrocytes)、神經膠質細胞的趨向性顯著增加，可將遺傳物質帶入神經細胞的能力，顯示該療法具有可治療神經元細胞疾病的潛力。
 
Capsida表示，工程病毒衣殼能夠鎖定單一器官或是多種器官，同時減少對非目標器官的暴露、改善因脫靶效應造成的不良反應，進而克服以AAV為載體的基因療法所面臨的安全性挑戰。
 
在禮來之前，Capsida已在2021年獲得艾伯維青睞，以6.2億美元的金額達成合作，以嚴重神經退化性疾病為目標，開發三種的大腦基因療法。
 
參考資料：
https://medcitynews.com/2023/01/eli-lilly-turns-to-startup-capsida-to-bring-gene-therapy-into-the-brain/
 
(編譯 / 吳培安)