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近10年來，得益於FDA持續頒發多種審查措施，激勵行業投入開發罕見疾病藥物，孤兒藥在FDA獲批的新興療法中的比例逐年上升。
2020新冠疫情年，總計批准了53款創新藥，獲得孤兒藥資格的新興療法獲得批准的數目達32個，佔全年獲批新藥的60.4%。從比例上看，創下了10年來佔比的新高。
台灣罕藥開發公司也迅速成長，對台灣而言，新藥開發資源有限，因法規與行政流程的優惠，孤兒藥也成為台灣新藥開發重要策略選項之一。
目前，台灣孤兒藥產業，有超過20家藥廠公司透過美國食品藥物管理局(FDA)孤兒藥的快速通關方式發展。至今已有中橡、智擎、中裕，3家藥廠開發的3款孤兒藥取得藥證上市。
另外包括：藥華藥、仁新醫藥、安成生技、生華科、台微體、浩鼎、北極星藥業、國鼎、杏國、懷特、心悅生醫、亞獅康、景凱、共信等14家藥廠旗下藥物，獲得美國孤兒藥資格認定(ODD)。
其中仁新醫藥、安成生技、生華科，同時也取得罕見兒科疾病認定(RPD)，有望加速產品問世，搶攻罕病用藥市場。
台灣目前除了3款已上市的孤兒藥品外，雖大部分孤兒新藥雖處開發階段，但也有4項走入臨床後期，包括杏國胰臟癌新藥SB05、北極星藥業肝癌細胞新藥ADI-PEG 20、以及心悅生醫旗下難治型思覺失調症之合併療法SND-12也於今年3月獲台灣衛福部許可，核准進行2b/3期人體臨床試驗；另外藥華藥雖陸續取得歐盟、台灣、以色列、瑞士等地藥證，但目前仍在等待美國FDA查廠。
不只如此，多家具潛力的新藥公司，也進入臨床2期階段，包括：仁新醫藥期開發的乾性黃斑部病變及斯特格病變的口服新藥LBS-008，目前已取得澳洲藥物管理局(TGA)、台灣食藥署獲准，針對斯特格病變青少年病患進行臨床1b/2期試驗等。
據《Global Market Insights》統計，罕見疾病治療市場規模在2019年超過1,443億美元，未來五年會因全球罕見疾病病例數增加、政府有利政策、更多的新藥研發與上市，使年複合成長率(CAGR)從2020年到2026年，增長12.2%至3,171億美元。
罕見疾病診斷確診平均時長5~7年，目前已知7,000多種罕見疾病，影響全球約3.5億人，但只有約200種疾病具有批准之治療方法，罕病產業現階段仍為一片藍海。
2000年台灣實施「罕見疾病防治及藥物法」，也成為全球第五個立法保障罕見疾病病人的國家，結合「罕病防治」與「罕藥法」的立法內容，更有望加速罕病新藥開發的成長。
表、台灣開發罕見藥物之新藥公司
| 序號 | 公司 | 藥物/適應症 | 備註 |
| 1 | 國際中橡(2104) | 龐貝氏症Myozyme | 2006年已取得歐美上市許可 |
| 2 | 智擎 (4162) |
胰臟癌新藥安能得 | 2015年已獲得美國FDA及歐盟EMA認定為治療胰臟癌的罕見疾病藥物，目前已取得台灣、美國、歐洲、日本以及其他國家及地區共四十多個國家的上市許可 |
| 3 | 中裕新藥(4147) | 愛滋病多重抗藥性蛋白質新藥TMB-355 | 2018年已取得美國上市許可 |
| 4 | 藥華藥 (6446) |
罕見血液疾病紅血球增多症新藥P1101 | 獲得美國、韓國孤兒藥資格認定(ODD)，2019年陸續取得歐盟、台灣、以色列、瑞士等地藥證。目前正在申請美國藥證。 |
| 5 | 仁新醫藥(6696) | 青少年黃斑部病變(斯特格氏症)新藥LBS-008 | 取得美國、歐盟孤兒藥資格認定(ODD)，以及美國FDA罕見兒科疾病認定(RPD)，正在進行臨床2期試驗。 |
| 6 | 國邑藥品 | 肺動脈高壓症(藍嘴唇症)L606-長效緩釋劑型的吸入前列腺環素藥 | 預計8月啟動臨床3期試驗 |
| 7 | 安成生技(6610) | 先天性水皰症(俗稱泡泡龍症)新藥AC-203 | 取得美國FDA罕見兒科疾病認定(RPD)，正在進行臨床2期。 |
| 8 | 生華科 (6492) |
兒童惡性腦瘤(髓母細胞瘤,MB)新藥Silmitasertib | 取得美國FDA罕見兒科疾病認定(RPD)正在進行臨床1期試驗。 |
| 9 | 北極星-KY (6550) |
肝癌細胞、肺間皮癌新藥ADI-PEG 20 | 取得美國FDA孤兒藥資格認定(ODD)，肝癌細胞、肺間皮癌也分別進行臨床3期、2期試驗 |
| 10 | 國鼎 (4132) |
抗肝癌新藥GHHCC、胰臟癌新藥GHPANC、急性骨髓性白血病GHAML | 三款藥皆取得美國FDA孤兒藥資格認定(ODD) |
| 11 | 杏國 (4192) |
胰臟癌新藥SB05 | 取得歐盟、美國的胰臟癌孤兒藥資格認定(ODD)，正在進行臨床3期試驗 |
| 12 | 心悅生醫(6575) | 青少年思覺失調症SND-11、難治型思覺失調症之合併治療SND-12 | 兩項皆取得美國孤兒藥資格認定(ODD)、SND-12於今年3月獲TFDA核准進行2b/3期臨床試驗 |
| 13 | 懷特 (4108) |
原發性血小板低下紫斑植物新藥PG2 | 已完成2期臨床試驗，2012年7月獲美國FDA孤兒藥資格認定(ODD) |
| 14 | 台微體 (4152) |
原發性肝癌新藥Lipotecan | 已取得美國、歐洲孤兒藥資格認定(ODD)，目前兩岸均進入臨床2期試驗 |
| 15 | 浩鼎 (4174) |
胰臟癌(OBI-888)、胃癌(OBI-999)、肝癌(OBI-3424)、急性淋巴性白血病(OBI-3424)新藥--Globo H系列抗體小分子藥物複合體 | 4項適應症皆獲得FDA孤兒藥資格認定(ODD)，胃癌目前正在進行1期人體試驗、其餘未透漏 |
| 16 | 景凱 (6549) |
自體免疫性肝炎(AIH)新藥JKB-122 | 已取得美國孤兒藥資格認定(ODD)，目前正在美國、台灣進行臨床3期試驗 |
| 17 | 共信-KY (6617) |
氣管腺樣囊性癌新藥PTS-02 | 2017年取得孤兒藥資格認定(ODD)，目前正在向美國FDA申請臨床2期試驗 |
| 18 | 聯生藥 | 愛滋病抗體新藥UB-421 | 正在向美國申請孤兒藥資格認定，相關臨床試驗尚未展開 |
| 19 | 亞獅康 | 膽管癌、胃癌之強效小分子可逆性泛人類表皮生長因子受體 (pan-HER) 抑制劑varlitinib (ASLAN001) | 膽管癌取得美、韓孤兒藥資格認定(ODD)、胃癌取得美國孤兒藥資格認定(ODD)。兩項適應症皆完成2期試驗，但均未達標 |
| 20 | 基亞 (3176) |
肝癌術後復發新藥PI-88 | 取得歐美孤兒藥資格認定(ODD)，3期解盲未達標 |
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