美國時間24日，羅氏(Roche)宣布加碼10億美元、並支付 5000萬美元的預付款，擴大與Dyno Therapeutics的基因療法既有合作。雙方將專注在神經學疾病上，設計功能性質更佳的腺相關病毒(AAV)載體，以克服現有AAV在治療上的諸多挑戰。
 
Dyno利用其平台整合了人工智慧(AI)與高通量體內數據(in vivo data)，號稱能在一個月之內分析出數十億筆體內功能資訊，幫助AAV衣殼的編程與改良工作。
 
AAV是現今最常廣泛使用的基因療法載體，最早獲得美國食品藥物管理局(FDA)批准的基因療法產品之中，包含了羅氏旗下Spark Therapeutics的罕見眼疾基因療法Luxturna，以及諾華(Novartis)的脊髓性肌肉萎縮症基因療法Zolgensma，皆是使用AAV作為載體。
 
不過，AAV也有許多侷限，例如有些人對AAV已經有免疫力，使得他們成為基因療法的無效患者，以及存在肝臟毒性、組織靶向能力不佳、生產製程困難等缺點；Dyno的策略則是利用平台開發人造AAV，從組織靶向、免疫逃脫和規模化等面向上加以改良。
 
羅氏和Dyno在2020年就已經成為合作開發夥伴，攜手投入中樞神經系統基因療法的開發，當時的交易價值計入臨床和銷售里程碑數字，也高達逾18億美元。
 
除了Dyno，羅氏也與另一家Avista Therapeutics合作開發新型的AAV衣殼，此外也與SpliceBio合作開發遺傳性視網膜疾病療法、與Sarepta合作開發裘馨氏肌肉失養症(DMD)療法Elevidys。
 
參考資料：
https://www.fiercebiotech.com/biotech/roche-expands-dyno-gene-therapy-collab-bets-1b-plus-ai-can-help-design-better-delivery
 
(編譯 / 吳培安)