美國時間25日，英國癌症研究基金會(Cancer Research UK)、曼徹斯特大學(University of Manchester)和羅氏(Roche)共同宣布，為了提供罕見癌症患者更多治療選項，三方攜手啟動一項涵蓋多種標靶藥的臨床研究計畫，讓腫瘤帶有特定突變的罕見癌症患者，有機會獲得同樣針對該靶點、但已經由法規單位批准、針對廣泛性腫瘤標靶的癌症精準治療藥物。
 
這項稱作「DETERMINE」的平台研究，招募的對象包含了任何罕見癌症類型的成人和小兒患者，它也是全球少數以多方面族群(wide-ranging population)為目標的精準醫療平台研究之一。
 
這項研究的目的，在於將針對許多腫瘤類型共有的精準治療靶點、且已經獲得批准的癌症精準療法，拓展到罹患罕見癌症、迄今卻沒有獲批療法可用的患者身上。符合招募資格的患者，會先接受遺傳檢測，確認他們的腫瘤帶有其中一種特定的基因突變，符合本研究中所採用之精準治療藥物的標靶。
 
在這項研究的設計下，任何看起來能夠在患者身上奏效的療法，都可以提交給英國國民健保署(NHS)旗下的癌症藥物基金(Cancer Drugs Fund, CDF)審查。CDF將會負責決定是否需要蒐集更多數據，並確認這項藥物是否能夠納入NHS體系中的常規治療選項。
 
分工上，英國癌症研究基金會旗下的藥物開發中心(Centre for Drug Development)，將會管理這項研究，曼徹斯特大學則負責主導研究。至於羅氏，則會以大藥廠的角色，提供7項標靶藥物，供第一階段的評估使用，同時這項研究也會鼓勵未來更多藥廠提供他們的藥物，成為這項研究的合作夥伴。
 
此研究的第一個研究站點，將選在曼徹斯特的Christine NHS信託基金啟動。該機構是歐洲地區最大的單點(single site)癌症治療中心之一，也是英國第一家獲官方認可的癌症全面治療中心，每年治療超過6萬名病患。其後將啟動的研究站點，還包括了：Royal Marsden NHS信託基金、格拉斯哥大學(University of Glasgow)、伯明翰大學(University of Birmingham)等。
 
英國癌症研究基金會研究與創新執行主任Ian Foulkes表示，這項平台試驗研究是基金會的重大里程碑，也是對急切需要更好療法的癌症患者的承諾。透過和CDF合作、審視已經可取得的藥物，該研究將能為患者提供一條直接的途徑，能夠長期取得過去無法用於罕見癌症的救命藥物。
 
參考資料：
https://www.pharmatimes.com/news/multi-drug_precision_medicine_cancer_trial_begins_1481820
 
(編譯 / 吳培安)