美國時間7日，Capsida Biotherapeutics在美國癲癇學會年會(American Epilepsy Society)中，公開其開發的基因療法CAP-002在難治型癲癇——發展性癲癇性腦病變(DEE)之動物實驗治療成效。結果顯示，實驗鼠在經過1年治療後，改善了認知與運動缺陷、減少癲癇發作。
 
Capsida也表示，近期已經與美國食品藥物管理局(FDA)進行CAP-002的新藥臨床試驗申請前會議(pre-IND meeting)，並獲得了孤兒藥資格認定，預計在明(2025)年上半年進入臨床。
 
在細胞實驗中，CAP-002針對靈長類神經元的突觸融合蛋白結合蛋白1(STXBP1)展現了回復效果，使神經元的STXBP1濃度恢復了70%，此外在人類神經元實驗中，也展現恢復STXBP1蛋白質濃度與神經元網路活性的效果。
 
Capsida是一家加州生技新創，其技術是來自加州理工學院神經科學與生物工程學教授Viviana Gradinaru，利用腺相關病毒(AAV)工程的高通量平台，從數十億個經設計的蛋白質外殼中，篩選出能靶向不同組織的病毒載體外殼，精準遞送基因療法。
 
Capsida的產品線開發主要集中於神經發育和神經退化性疾病，希望克服基因療法難以精準靶向大腦的挑戰。其特殊的技術平台，已經吸引到艾伯維(AbbVie)、禮來(Eli Lilly)等大廠合作。
 
DEE是最嚴重的一種癲癇模式，目前沒有獲得批准的療法，且普通的抗癲癇療法也很難控制。此疾病通常出現在嬰兒期，患者除了經常出現癲癇外，通常還會患有其他疾病，例如睡眠問題、運動障礙、自閉症譜系疾病(autism spectrum disorder)等。
 
參考資料：
https://www.fiercebiotech.com/research/gene-therapy-reduces-seizures-and-improves-cognitive-and-motor-function-mice-severe
 
(編譯 / 吳培安)