美國時間5日，致力於體內編輯(in vivo)基因體藥物開發的Ensoma，宣布透過收購丹麥CRISPR新銳Twelve Bio的全數股票，取得其Cas12a核酸酶技術；同時，也在B輪募資獲得8500萬美元資金，加速旗下腫瘤學項目進入臨床，目標是帶來一種靶向造血幹細胞的一次性、現成即用(off-the-shelf)細胞療法。
 
這兩家致力於基因編輯的生技公司，都是衍生自知名研究機構的年輕新創，Ensoma來自全球細胞治療重症——美國福瑞德哈金森癌症研究中心(Fred Hutchinson Cancer Research Center, 簡稱Fred Hutch)及華盛頓大學，Twelve Bio則是衍生自丹麥哥本哈根大學諾和諾德基金會蛋白質研究中心。
 
雖然基因編輯至今還未有批准產品問世，但已有CRISPR-Cas9療法步入臨床階段，有些公司也開始尋找握有次世代基因編輯技術的併購標的，例如由諾貝爾獎得主Jennifer Doudna創立的Intellia，在去年2月收購了衍生自柏克萊大學的Rewrite Therapeutics。
 
Ensoma也對次世代技術的發展感到興趣，並看上了Twelve握有的Cas12a核酸酶技術，其比現今廣為人知的CRISPR Cas9核酸酶更小，有機會成為更有效率的基因編輯方式；執行長Emile Nuwaysir表示，Twelve的技術會用在尚未公開的早期項目中。
 
另一方面，Ensoma也宣布在B輪募資中，共募得了8500萬美元的資金，這將使他們把至少一個開發項目推向臨床試驗。領投此輪募資的兩家創投公司，5AM Ventures和Arix Bioscience，也分別是Ensoma和Twelve Bio的創辦支持人。
 
此輪募資的新投資者，包括了比爾梅琳達蓋茲基金會、卡達投資局(Qatar Investment Authority)、Catalio Capital Management、Solasta Ventures、Mirae Asset；既有投資人則有Fred Hutch、F-Prime Capital、Cormorant、Viking Global Investors、Takeda創投基金部門、SymBiosis、Alexandria Ventures Investments。
 
Ensoma的核心技術，是根基於Fred Hutch教授Hans-Peter Kiem，以及華盛頓大學André Lieber博士的研究成果。他們利用名為Engenious的新型載體，投入體內基因編輯療法、基因治療和基因調節劑的開發。
 
Engenious是一種類似病毒顆粒、但不含有病毒基因的載體，且可以攜帶比腺相關病毒(AAV)多出7倍的DNA。Ensoma認為，利用此技術開發體內基因編輯療法，能比現有的體外細胞/基因治療工程來得更安全；此外，如果能夠開發出不須調理療法(conditioning treatments)的體內基因體藥物，患者就可以在門診中接受治療。
 
Ensoma剛在2019年成立，隨即在2021年2月，獲得武田製藥7000萬美元達成多目標合作，並在同年秋季招募了現任執行長Emile Nuwaysir加入，之前他在拜耳(Bayer)旗下的細胞治療公司BlueRock主導帕金森氏症項目。
 
參考資料：
https://endpts.com/on-in-vivo-cell-therapy-quest-takeda-backed-ensoma-buys-a-crispr-upstart-and-bags-85m/
 
(編譯 / 吳培安)