今(6)日，全球再生醫療聯盟(Alliance for Regenerative Medicine, ARM)科學與產業事務經理Josephine Lembong，於「再生醫療發展趨勢與戰略布局」國際論壇中，介紹當前全球再生醫療產業的最新進展，以及今年、明(2023)年值得關注的細胞/基因療法(cell/gene therapy)技術趨勢。
 
Lembong表示，目前為止今年已經有6項嵌合抗原受體T細胞(CAR-T)治療產品，同時在美國、歐盟國家核准上市；值得注目的3項新獲批療法，包括：楊森製藥(Janssen)和南京傳奇生物(Legend Biotech)的多發性骨髓瘤CAR-T療法Carvykti、BioMarin的血友病基因療法Roctavian、PTC Therapeutics的AADC缺乏症基因療法Upstaza。
 
而獲得新適應症和新地區批准的，有3項以血癌為目標的CAR-T療法，包括必治妥施貴寶(BMS)的Breyanzi、諾華(Novartis)的Kymriah、吉立亞醫藥(Gilead)的Yescarta；以及藍鳥生物(bluebird bio)從歐洲轉向美國市場，成功推動Zynteglo、Skysona兩項基因療法獲批。
 
值得關注、有望在今年或明年獲批的細胞/基因療法，今年有uniQure和CSL Behring的B型血友病基因療法EtranaDez，正由美國FDA、歐盟EMA審查中，還有Atara Biotherapeutics的EB病毒相關移植後淋巴增生疾病(EBV+PTLD)細胞療法Tab-cel，有望在歐洲獲批。
 
2023年也有多達15種細胞/基因療法有望取得批准，其中還包含了由CRISPR Therapeutics和Vertex共同開發的鐮刀型血球症療法CTX001，有機會成為第一項應用CRISPR基因編輯系統的獲批療法。
 
另一方面，Lembong表示在免疫細胞療法的技術進展趨勢方面，則可分成三種適應症面向關注。血液腫瘤方面，目前已經獲批的第一代CAR-T療法，正以成為更優先的前線癌症治療選項前進中；此外使用異體來源細胞，以及開發同時鎖定兩個標靶的次世代血癌細胞療法也正在發展中。
 
實體癌方面，則有更多元種類的免疫細胞療法正在研發中，包括T細胞受體(TCR)、自然殺手細胞(NK)、巨噬細胞(macrophages)、腫瘤浸潤淋巴球(TIL)、武裝嵌合抗原受體(armored CARs)等；自體免疫疾病方面，則朝著狼瘡(lupus)、各種硬化症(scleroses)、關節炎和其他發炎疾病(arthritic & inflammatory conditions)方向擴展中。
 
至於基因編輯(gene editing)領域，除了進展最快、有望在明年就有機會獲得批准的CTX001，明年也預期會有更多創新的基因編輯療法進入臨床，包括直接在患者體內進行(in vivo)基因編輯，或是另一種稱之為鹼基編輯(base editing)的基因編輯系統。
 
Lembong還特別點出，有別於現在獲批的CAR-T療法都需要從患者體內抽出T細胞、送到細胞製程中心進行基因修飾及擴增、再輸注回到患者體內的體外(ex vivo)編輯程序，目前已經有一種體內編輯的CAR-T療法正在研發中。
 
雖然它還在臨床前階段，但該種CAR-T療法能夠透過奈米脂質微粒包裹mRNA、輸送到患者體內，直接在患者體內產生治療性CAR-T細胞，省去複雜的體外細胞製程和輸送流程，目前在老鼠模型中證實可改善心臟纖維化。
 
再生醫療聯盟是一個由小型和大型治療公司、非營利研究機構、患者組織以及工具和技術供應商組成的全球社群，其代表了25個國家、425多個成員的利益。其致力於和政策制定者合作，促進投資、研發、商業化，為世界各地的患者提供安全有效的治療和治癒方法。
 
延伸閱讀：
https://alliancerm.org/sector-report/h1-2022-report/
 
(報導 / 吳培安)