Capsida繼艾伯維後 再獲禮來7.4億美元合作開發神經疾病基因療法

撰文記者 吳培安
日期2023-01-05
(圖片來源:網路)
美國時間4日,禮來(Eli Lilly)宣布透過旗下基因療法公司Prevail Therapeutics,與基因療法公司Capsida Biotherapeutics達成多項藥物研發合作,開發以中樞神經系統為遞送目標的基因療法。禮來將支付Capsida 5500萬美元的前期金(upfront)、以及上看6.85億美元的里程碑金,Prevail也將會參與Capsida的下一輪募資。
 
雖然此次合作並未透露將鎖定哪些疾病,但Prevail將使用Capsida的病毒衣殼(capsid)蛋白質工程技術,尋找並開發能與Prevail的遺傳貨物(genetic payload)搭配的病毒衣殼,而這些基因療法將用來鎖定會導致CNS疾病的標靶。
 
Capsida將主導病毒衣殼的探勘工作,並有權加入由此合作產生的項目的開發與商業化工作;Prevail則會負責臨床前研究,以及候選基因療法加上治療性附載物(therapeutic payloads)的研究。
 
目前基因療法開發領域中,腺相關病毒(AAV)可說是最主流的病毒載體,不過其設定遞送的細胞目標通常是肝細胞;Capsida則是利用AAV病毒衣殼工程平台,改善其將基因療法遞送到特定組織的能力。
 
Capsida的技術基礎來自美國加州理工學院(California Institute of Technology)教授Viviana Gradinaru,其利用機器學習、高通量AAV工程平台,從數十億個工程衣殼中,找出特定的工程病毒衣殼,藉以導向想要的組織,例如CNS。
 
Capsida執行長Robert Cuddihy表示,與其他類型的中樞神經細胞相比,該公司特殊的蛋白質外殼,已證明對星狀膠細胞(astrocytes)、神經膠質細胞的趨向性顯著增加,可將遺傳物質帶入神經細胞的能力,顯示該療法具有可治療神經元細胞疾病的潛力。
 
Capsida表示,工程病毒衣殼能夠鎖定單一器官或是多種器官,同時減少對非目標器官的暴露、改善因脫靶效應造成的不良反應,進而克服以AAV為載體的基因療法所面臨的安全性挑戰。
 
在禮來之前,Capsida已在2021年獲得艾伯維青睞,以6.2億美元的金額達成合作,以嚴重神經退化性疾病為目標,開發三種的大腦基因療法。
 
參考資料:
https://medcitynews.com/2023/01/eli-lilly-turns-to-startup-capsida-to-bring-gene-therapy-into-the-brain/
 
(編譯 / 吳培安)