近(27)日，Vertex Pharmaceuticals宣布其與CRISPR Therapeutics合作開發用於鐮刀型貧血(SCD)或輸血依賴型β海洋性貧血(TDT)的CRISPR/Cas9基因編輯療法exa-cel，已獲得歐洲藥品管理局(EMA)上市許可申請受理，有望成為首款獲得監管單位批准的CRISPR基因編輯療法。

首個CRISPR基因編輯療法 藥證取得在即 

Exa-cel(舊稱CTX001)是一種從自體取得造血幹細胞，並在體外進行造血幹細胞基因編輯，以讓其衍生的紅血球能產生高濃度胎兒血紅素(fetal hemoglobin)，用於治療SCD和TDT的CRISPR/Cas9基因編輯療法。
 
Exa-cel先前已獲得歐盟委員會的孤兒藥指定，以及歐盟EMA授予的優先藥物審查制度(PRIME)，Vertex也已向美國食品藥物管理局(FDA)滾動提交BLA申請，預計會在今年第一季末完成。
 
Exa-cel是Vertex與CRISPR Therapeutics於2015年展開戰略合作的研究，目的是利用CRISPR/Cas9技術，針對人類遺傳疾病開發新療法，這項療法是雙方合作計畫中進展最快的項目。
 
根據合作協議，Exa-cel主要是由Vertex領導全球的開發、製造和商業化，並以60/40比例與CRISPR Therapeutics分攤全球費用成本與利潤。

合作與併購 加速遺傳疾病基因療法開發 

鐮刀型血球症已經成為基因療法、基因編輯療法爭相競奪的領域，除了Vertex與CRISPR Therapeutics的基因編輯療法，去(2022)年8月，美國FDA已批准bluebird bio的Zynteglo基因療法。
 
另外還有賽諾菲(Sanofi)和Sangamo，以及多位基因編輯領域專家創辦公司，例如：麻省理工學院(MIT)張鋒創辦的Editas、諾貝爾獎得主Jennifer Doudna創辦的Intellia、臺裔基因編輯科學家暨創業家劉如謙(David Liu)，創辦的Beam Therapeutics等，正在進行相關的療法開發。
 
Vertex近年除了斥資高額與基因療法公司合作，也積極收購細胞與基因治療公司，以擴大其在基因編輯領域的影響力。
 
在合作方面，例如：2022年12月，Vertex宣布與mRNA生技大廠莫德納(Moderna)共同開發的mRNA攜入式療法VX-522；去年7月，Vertex也以4.66億美元與Verve Therapeutics達成合作協議，開發肝臟基因療法。
 
在併購方面，Vertex則在2022年7月，以3.2億美元併購第1型糖尿病(T1D)創新幹細胞替代療法公司ViaCyte，2019年9月則以9.5億美元收購同樣開發第1型幹細胞療法的公司Semma Therapeutics，2019年6月則以總額10億美元收購開發裘馨氏肌肉失養症(DMD)基因療法公司Exonics Therapeutics等。
 
 
資料來源：https://www.biopharma-reporter.com/Article/2023/01/26/Vertex-and-CRISPR-Therapeutics-advance-towards-EMA-approval-for-exa-cel?

(整理編譯/彭梓涵)