今(26)日，仁新醫藥(6696)代子公司Belite Bio公告，Belite臨床試驗計畫主持人John Grigg教授，同時也是澳洲雪梨大學眼科主任，獲邀於美國視覺與眼科研究協會ARVO於紐奧良舉辦之2023年會，發表Tinlarebant(LBS-008)青少年斯特格病變(STGD1)臨床二期試驗的18個月期中分析資料，數據顯示接受LBS-008治療的受試者，6成未出現視網膜萎縮區域(DDAF)，STGD1病變進程具有抑制或減緩的趨勢。
 
John Grigg表示，LBS-008的臨床二期試驗為期兩年，至今已有12位受試者完成18個月的治療，除了例行評估與衡量藥物安全性與耐受性，更完整蒐集可評估疾病進程的視網膜影像資料。
 
John Grigg指出，透過眼底自發螢光影像技術(FAF)，對自發螢光病變區域(QDAF)與DDAF變化進行分析，受試者在接受18個月治療後，有近六成的受試者(12位中的7位)沒有出現DDAF。
 
此外，受試者在18個月治療期間的平均視力呈現穩定狀態，且受試者視網膜厚度並無臨床顯著變化。雖然12位受試者中有9位出現輕度黃視症與暗適應延遲，僅1位出現夜間視力障礙，不過此副作用為輕微且藥物具良好耐受性。
 
John Grigg進一步表示，更值得關注的是，在進一步與ProgStar (STGD1的國際前瞻性研究報告)中基線僅出現QDAF的病患做比較，接受18個月LBS-008治療的臨床二期受試者其DDAF增長面積(0.2 ± 0.1 mm²)遠小於ProgStar中觀察18個月的病患的DDAF增長面積(0.4 ± 0.3 mm²)。
 
Belite 研發長Nathan Mata表示，LBS-008臨床二期的18個月數據顯示，大多數受試者未出現DDAF，而即便已經出現DDAF的病患，其DDAF病變進程速度較ProgStar緩慢，此次臨床二期數據再次獲邀於ARVO發表，顯示LBS-008具有相當的潛力。
 
STGD1的發病率為萬分之一，是最常見的遺傳性視網膜失養症，在美國約影響3萬人，目前仍無藥可醫，根據美國投資銀行的研究報告，預估2030年全球STGD1市場規模可達12.7億美元。
 
仁新表示，Belite目前正同步針對STGD1青少年病患進行為期兩年的臨床二期試驗和為期兩年的臨床三期試驗(代號DRAGON)。預計將於2023年第四季度再次發表STGD1臨床二期試驗資料，屆時所有受試者都已完成24個月的治療。
 
DRAGON臨床三期試驗是目前全球唯一的STGD1臨床三期試驗，加上LBS-008已取得FDA快速審查認定，LBS-008有望成為全球首個STGD1核准藥物。