美國時間29日，美國食品藥物管理局(FDA)宣布，批准首款罕見皮膚病──隱性失養型表皮分解性水皰症(Dystrophic EB, DEB)自體細胞基因療法Zevaskyn，也是第三項獲FDA批准的表皮分解性水皰症(EB,俗稱泡泡龍症)療法，該基因療法由Abeona Therapeutics開發，透過穩定COL7A1基因，誘導傷口處表現第7型膠原蛋白，促進傷口癒合。預計今年第三季上市。
 
表皮分解性水皰症共分成三種類型，包含：keratin 5或14基因突變的「單純型」、laminin—332基因突變的「接合型」及第7型膠原COL7A1基因突變的「失養型」；而台灣的安成生物科技(6610)正在開發的是針對單純型表皮分解性水皰症(EBS)軟膏新藥AC-203，目前正在進行全球多國多中心臨床二/三期試驗，是目前治療EBS藥物中臨床開發速度最快的候選新藥。
 
Abeona開發的自體細胞基因療法Zevaskyn是基於一項關鍵臨床三期VIITAL研究數據獲批，該試驗為多中心、隨機、患者自我對照的臨床三期試驗，試驗結果達到2項主要療效指標，在治療6個月後，慢性大型傷口癒合率達50%以上，以及以臉譜疼痛量表(Wong-Baker FACES)量表評估治療後疼痛減輕。
 
Abeona進一步說明，臨床試驗數據顯示，在43個大型慢性傷口中，使用Zevaskyn單次治療後，有81%的傷口在治療6個月後癒合率達50%以上，而使用標準護理治療的43個對照傷口中，僅有16%癒合率達50%以上。
 
在安全性方面，低於5%的患者出現最常見的不良事件，包括手術疼痛和搔癢。
 
此外，在先前Zevaskyn的臨床一/二a期研究中，顯示該療法對患者具有長期的療效，該研究共納入7名受試者，觀察38個慢性傷口，發現平均追蹤6.9年，患者的傷口獲長期持續改善。
 
Zevaskyn是一種自體細胞基因療法，透過基因修飾患者自體的皮膚角質形成細胞(keratinocyte)使其生成具正常功能的第7型膠原蛋白，並以手術將其貼敷在傷口病灶處，可一次性將約12片信用卡大小的細胞薄片連接在一起，覆蓋大面積傷口或是一次覆蓋多處傷口。該療法已獲罕見兒科疾病優先審查憑證(RPDPRV)。
 
Zevaskyn預計自2025年第3季上市，定價為310萬美金，Abeona預計今年將有10~14名患者接受Zevaskyn治療，同時，Abeona也宣布啟動「Abeona Assist™」患者支持服務，全程協助符合條件的病患及家庭治療。
 
參考資料：https://www.globenewswire.com/news-release/2025/04/29/3069976/0/en/U-S-FDA-Approves-ZEVASKYN-prademagene-zamikeracel-the-First-and-Only-Cell-Based-Gene-Therapy-for-Patients-with-Recessive-Dystrophic-Epidermolysis-Bullosa-RDEB.html
 
(編譯/李林璦)