作者/資策會科技法律研究所 陳怡錦專案經理 責任編輯/彭梓涵
 
細胞與基因療法(CGT)因一次性給藥、價格動輒數百萬美元，被視為對現行醫療支付制度的重大挑戰。近年「以療效決定付費」的價值導向報銷機制(Value-based agreements, VBA)被視為潛在的解方之一。但最新觀察顯示，無論在美國或德國，該模式在實務上仍未成為主流。為何看似合理的制度，卻難以真正落地？以下帶您快速了解兩國卡關的可能因素。
 

一次性高價療法衝擊傳統支付制度

 
CGT多屬一次性高價治療，對各國醫療保險制度與健康技術評估(HTA)系統形成挑戰。在此情況下，支付方開始尋求替代性的報銷設計，以降低高額前期支出與療效不確定性所帶來的財務風險，其中之一即為基於價值的協議(Value-based agreements, VBA)，也稱為基於結果的協議(outcomes-based agreements, OBA)，在德國則稱成果導向的給付(Pay for performance, P4P)。
 
此類機制是醫療支付方和製藥廠商之間基於治療效果的報銷協議，其中報銷的價格、金額或項目是與實際療效連結。
 
基於價值的協議涉及病人、支付方與藥廠等多方利害關係人。對病人而言，該機制有助於在臨床證據仍有限的情況下，提前獲得創新的細胞與基因治療，對罕見疾病病人尤為重要。
 
對支付方而言，則可透過與療效連動的設計，降低一次性高價治療所帶來的財務風險與不確定性；藥廠則可藉此在治療後追蹤期間，持續蒐集真實世界資料，作為療效與價值的佐證。
 
在實務操作上，基於價值的協議常見作法包括將藥費分期支付、依實際療效調整報銷金額，或在未達成預期治療效果時啟動返還機制，藉此分攤高價療法可能帶來的風險。
 
不過，以上支付方式看似對於細胞與基因療法的報銷支付有很好的解方，但實際上，無論是在美國或德國，以基於價值的協議來付費的情況並非常態。
 

美國私人保險結構不利長期療效追蹤

 
以美國來說，因美國醫療體系以私人保險為主，除聯邦醫療保險(Medicare)與聯邦醫療補助(Medicaid)外，各家保險公司的報銷規則差異甚大。由於私人保險保戶平均留存期僅約2~3年，但細胞與基因療法的價值導向給付往往需追蹤5~10年以上的療效表現，導致多數保險公司缺乏誘因承擔長期風險。
 
雖然已有部分細胞與基因療法採用價值導向協議，但相關合約內容多未公開，療效衡量指標亦缺乏一致標準，例如症狀改善、住院或輸血次數等，是否足以代表真正的長期療效，仍存在高度討論空間。

 

德國補償制度設計 限制成果導向給付推動

 
在德國方面，在德國現行藥品定價與報銷制度架構下，成果導向給付仍屬少數案例，且多採取未達療效即返還費用的模式。實務上，推動P4P的最大障礙來自風險結構補償機制(RSA)，該制度以年度醫療支出作為補償基礎，難以配合跨年度、以長期療效為核心的支付設計，因而引發公平性爭議。
 
為改善相關問題，德國主管機關已提出改革方向，包括建立可跨年度、跨保險追蹤的病人識別機制，並重新設計成果導向給付的補償計算方式。同時，也建議整合保險用藥資料、疾病登錄系統及電子病歷等資訊，作為療效評估依據，並在合約中明確規範成果指標與資料責任。
 
筆者認為，創新的報銷支付機制與傳統的價格談判，核心目的皆在於確保藥品價格與其實際醫療價值相符，並在病人可近性與健保財務永續之間取得平衡。
 
在基因與細胞治療的支付上，儘管價值導向協議備受關注，但相關制度仍有待持續調整，如何與既有支付架構銜接，以及如何長期追蹤與評估治療成效，仍是各國共同面對的課題。
 
參考連結：
德國
https://www.vfa.de/de/gesundheit-versorgung/amnog/pay-for-performance-amnog
 
https://www.pharmazeutische-zeitung.de/vfa-will-arzneimittel-verguetung-an-therapieerfolg-koppeln-160086/?utm_source=E-Mail&utm_medium=Newsletter&utm_campaign=TDT-30-10-2025
 
美國
https://www.ispor.org/docs/default-source/cti-meeting-21021-documents/826ceeeb-0a1d-43b9-b11e-ef228133ad38.pdf?sfvrsn=c057c224_0