本資料由　(興櫃公司) 6550 北極星藥業-KY　公司提供

序號     1    發言日期     111/02/06    發言時間     15:50:48
發言人     林維源    發言人職稱     副總經理    發言人電話     02-2656-2727
主旨      美國FDA給予本公司肺間皮癌新藥研發及藥證申請快速審查資格， 並要求本公司近期公布EAP特許患者用藥的政策及辦法
符合條款    第  44款    事實發生日     111/02/05
說明    
1.事實發生日:111/02/05
2.公司名稱:北極星藥業
3.與公司關係(請輸入本公司或子公司):本公司
4.相互持股比例:不適用
5.發生緣由:
 一、本公司2月5日於台北收到FDA於美國時間2月4日發出的函件告知，本公司肺間皮癌
    （MPM）臨床試驗用藥取得FDA「快速審查資格」（Fast Track Designation），並
     應依規定公布「擴展使用方案」（Expanded Access Program， 簡稱 EAP，取得
     藥證前先行提供該藥物予患者使用）的政策及辦法。
 二、本公司於2021年12月10日向FDA提出MPM試驗藥物「快速審查資格」申請。
 三、經由FDA審查該項申請，認為該項請求合於「快速審查資格」標準，獲准以
     ADI-PEG20聯合化療藥 Pemetrexed及 Cisplatin作為一線用藥治療肺間皮癌的
     「快速審查資格」。
 四、FDA亦要求公司必需訂出EAP 的Policy（政策），決定是否在藥證批准之前先行提
     供藥物予患者使用，並於15天內回覆FDA，提出公司關於EAP的作法並對大眾公告。
6.因應措施:無
7.其他應敘明事項:
 一、治療嚴重疾病的新藥開發，若該疾病缺乏治療用藥或該新藥的療效遠優於現有療
     法。FDA就可能會給予「快速審查資格」（Fast Track Designation），新藥快速
     審查資格除了提供能與FDA進行較早期及較頻繁溝通的好處外，同時並准許在相關
     之試驗資料達到標準時，即可利用滾動式審查(Rolling Review) 和優先審查
     （Priority Review）的機制獲得未來的加速核准（Accelerated approval）。
     因為這將確保問題得到迅速解決，這可能導致藥物批准的時間比預期的更早。
 二、「擴展使用政策」（EAP）係指罹患嚴重的或危及生命的疾病之病患或末期病患，
     在無可比較的或可替代的治療選項時，得獲准使用有希望治療其疾病且尚未獲准上
     市之試驗用藥品。EAP獲准之要件包括：屬嚴重疾病且無法取得可以相比或更適切
     療法、必需經由FDA確認藥品之安全性與有效性、藥品之使用不可影響或干擾關於
     臨床試驗到核准藥證的啟動執行與完成、必需依照FDA法規與IND法規遞交未來臨床
     試驗計畫文件。一旦獲准以EAP特許用藥，藥商可依FDA 法規312.8(d)條規定向FDA
     申請對患者收取費用。
 三、研發新藥名稱或代號：以ADI-PEG 20聯合化療藥 Pemetrexed及 Cisplatin 治療末
     期肺間皮癌的多國多中心二/三期雙盲臨床試驗。
 四、用途：以聯合用藥治療末期肺間皮癌。
 五、預計進行之所有研發階段：於美國、英國、澳洲、台灣及義大利等五個國家多中心
     臨床試驗，及後續台灣、美國、歐盟等各地區新藥查驗登記審查。
 六、目前進行中之研發階段：
      (1)提出申請／通過核准／不通過核准/各期人體臨床試驗(含期中分析)結果：
         MPM二/三期試驗期中分析顯示整體存活率（OS）與無惡化生存期(PFS）兩者之
         CP值均已超過80%。
      (2)未通過目的事業主管機關許可者，公司所面臨之風險及因應措施：不適用。
      (3)已通過目的事業主管機關許可者，未來經營方向：不適用。
      (4)已投入之累積研發費用：屬機密資訊，故不予公開揭露。
 七、將再進行之下一研發階段：
     (1)預計完成時間：110年7月28日FDA來函：FDA認可DSMB之建議，北極星決定提早
        結束肺間皮癌二/三期臨床試驗進行解盲。並對受試者持續追蹤一年。
        目前MPM二/三期臨床試驗已於2021年8月15日停止收案，總共收案數249人。
     (2)預計應負擔之義務：無。
 八、市場現況：
     全球癌症發生率逐年提高，隨著人口持續成長，癌症病人數成長趨勢顯著，癌症治
     療市場將因癌症病患人數增加而逐年提高。ADI-PEG 20 是針對腫瘤細胞在新陳代
     謝上的重大突變而量身訂做的創新生物藥，適應症包括多種不同癌症。本公司目前
     積極進行肺間皮癌和軟組織肉瘤的臨床試驗，並持續進行其他癌症臨床試驗規劃，
     待未來臨床試驗陸續完成並取得藥證後能逐步擴大ADI-PEG 20的應用市場。
 九、新藥開發時程長、投入經費高且並未保證一定能成功，此等可能使投資面臨風險，
     投資人應審慎判斷謹慎投資。