諾華SMA基因療法最新長期數據：給藥7.5年後仍安全、達關鍵運動里程碑

2023-03-28 / 記者巫芝岳

美國時間27日，諾華(Novartis)公佈了其脊髓性肌肉萎縮症(SMA)基因療法Zolgensma的最新試驗數據，在兩項長達15年的研究中，患者接受治療後都維持顯著療效，少數病童在給藥7.5年後，可達到「在旁人協助下站立」的關鍵里程碑。該兩項長達15年，旨在評估Zolgensma治療後長期情況的研究，分別為LT-001和LT-002。LT-001是針對完成臨床一期試驗START的患者進行；其結果...

基因療法諾華

諾華SMA基因療法Zolgensma 驚傳2名兒童因肝臟併發症死亡

2022-08-12 / 記者吳培安

今(12)日，據外媒《彭博社》報導，2名脊髓性肌肉萎縮症(SMA)的兒童患者，在接受諾華(Novartis)開發之基因療法Zolgensma後因肝臟併發症死亡，再次激起各界對基因療法安全性的關注。諾華在電子郵件聲明中表示，這2名兒童死亡案例，分別發生在俄羅斯和哈薩克。他們在接受Zolgensma注射將近6星期後，因為出現肝臟併發症，而接受1到10天的類固醇治療，但最後仍因急性肝衰竭死亡。事實上...

新聞集錦

百健阿茲海默新藥Aduhelm 傳遭美知名醫院拒用；FDA公布基因療法安全性報告諾華SMA療法500人三分之一出現肝不良事件

2021-09-30 / 環球生技

《臺灣》陳良基共同籌備「台灣數位健康產業發展協會」促數位健康成「救健保」利器今(30)日，由前科技部長陳良基與一群產官學研專家籌備成立的「台灣數位健康產業發展協會」，於台北南港展覽館2館舉行成立大會暨第1屆第1次會員大會。擔任協會籌備會主任委員的陳良基在會中特別指出，要讓數位科技攻入門檻高的健康產業體系，有賴民間相互合作，期望能讓科技成為未來「救健保」的利器。《臺灣》高端新冠第３劑打「南非株」...

國際快訊

諾華SMA基因療法獲批史上最貴療法212.5萬美金

2019-05-27 / 記者李林璦

美國時間24日，FDA批准了諾華的脊髓性肌肉萎縮症(SpinalMuscularAtrophy,SMA)基因療法Zolgensma，定價為212.5萬美金(6700萬新台幣)，創下有史以來價格最高的治療價格。同時，諾華也已經與保險公司合作，可以5年分期付款方式支付治療費用，平均每年425,000美元，與其他超級罕見疾病（ultra-raredisease）的治療價格相當，據說已有15家機構與諾華旗...

國際快訊

ICER認為史上最昂貴療法諾華SMA基因療法定價200萬

2018-12-25 / 記者李林璦

近日(20)，成本監管機構臨床和經濟評論研究所（ICER）表示諾華(Novartis)先前定價為天價的脊髓性肌肉萎縮症(SpinalMuscularAtrophy,SMA)基因療法Zolgensma若定價為200萬美元，可能比其競爭藥物百健(Biogen)公司的SMA療法反義寡核苷酸藥物Spinraza更具有成本效益。脊髓性肌肉萎縮症是孩童發生率第二高的體染色體隱性遺傳疾病，是因第五號染色體的運動...

國際快訊

史上最貴治療諾華SMA罕病基因療法再獲優先審查

2018-12-06 / 記者彭梓涵

諾華(Novartis)日前宣布美國食品藥物管理局(FDA)已經接受生物製劑AVXS-101(正式名稱ZOLGENSMA ®)用於一次性基因替代治療脊髓性肌萎縮症（SMA）1型的優先審查，先前此藥已獲得突破性治療、孤兒藥稱號，預計將於2019年5月採取監管措施。目前，Biogen開發的 Spinraza是幾個國家唯一批准治療SMA的方法，包括美國，歐盟，澳大利亞，巴西，日本，瑞士...

國際快訊

史上最昂貴的藥！？諾華SMA罕病基因療法高達400萬美元

2018-11-08 / 記者李林璦

日前，諾華(Novartis)以87億美元收購AveX，其研發針對脊髓性肌肉萎縮症(SpinalMuscularAtrophy,SMA)研發之基因療法AVXS-101，因能一勞永逸的治療SMA，諾華打算將其定價400至500萬美元，這驚人的價格引起社會的輿論及關注。脊髓性肌肉萎縮症是孩童發生率第二高的體染色體隱性遺傳疾病，是因第五號染色體的運動神經元存活(SMN)基因缺陷導致脊髓的前角運動神經元...