客製化基因藥物造成腦積水凸顯罕病治療難題

2022-10-28 / 記者劉馨香

近期在美國神經學協會年會(ANA2022)上，一項報告披露了有2名罕見基因突變癲癇患者，在使用為其客製化開發的實驗性基因治療藥物後，都出現了腦積水(hydrocephalus)副作用，其中一位已經死亡。近年逐漸興盛的基因治療，被視為一些極為罕見疾病患者的一線希望，然而腦積水副作用成為使用此類藥物無可避免的問題。波士頓兒童醫院的神經學和遺傳學研究員游維文(TimothyYu)團隊，先前曾在2017~...

基因療法基因藥物

基因療法競爭強！Tenaya、安斯泰來、Regenxbio新基因藥製造廠接續落成

2022-06-25 / 記者劉馨香

國際上基因療法競爭激烈，基因藥物生產工廠一座接著一座建設。光是本(6)月，TenayaTherapeutics、Regenxbio、安斯泰來製藥(AstellasPharma)等公司紛紛啟用了新的基因藥物製造廠；禮來(EliLilly)和雲舟生物(VectorBuilder)在近兩個月也投資建設新廠。 16日，Tenaya宣布完成了位於美國加州舊金山灣區的基因藥物製造中心的擴建並啟動營運，以推動幾...