全球首個客製化體內CRISPR療法！罕病嬰兒重獲新生

2025-05-16 / 記者彭梓涵

美國時間15日，《新英格蘭醫學雜誌(NEJM)》發表的一項研究指出，一名罹患罕見代謝疾病——胺基甲醯基磷酸酶缺乏症(CPS1)的嬰兒，在接受了由VerveTherapeutics與費城兒童醫院聯手開發，全球首個為個別病況量身打造的體內CRISPR基因編輯療法，患者在接受2次治療後，病情顯著緩解，已能正常飲食，並達到應有的發育里程碑。這位名叫KJ的嬰兒，出生不久就出現CPS1...

基因編輯體內編輯降脂

CRISPR Therapeutics體內編輯降脂療法臨床一期TG、LDL降8成

2025-05-09 / 編輯部

近(7)日，CRISPRTherapeutics(CRISPRTx)公司公布，其以類血管生成素3(ANGPTL3)為標靶的基因編輯療法CTX310臨床一期試驗獲得正面初步結果。數據顯示，經CTX310治療患者，其三酸甘油脂(TG)與低密度脂蛋白(LDL)呈現依劑量提升有所下降，最高可降低約80％。臨床試驗持續進行中，預計2025年第二季提供初步數據更新。 CRISPRTx此次先公布首批10位受試者...