全球首項體內CRISPR基因編輯臨床試驗數據出爐! Editas Medicine:僅改善1名患者視力

2021-09-30 / 記者 李林璦
美國時間29日,CRISPR領域指標人物張鋒所創辦的EditasMedicine公布,世界首項體內CRISPR基因編輯臨床1/2期試驗初步數據,該療法用於治療第十型萊伯氏先天性黑蒙症(Leber’sCongenitalAmaurosistype10,LCA10),在長達15個月的臨床觀察中展現優異安全性,僅有輕微的不良事件,改善了其中一位患者的視力、光敏感度及視覺定向能力。但其股價下跌...