巴氏症候群 FDZ 新藥 小分子合成肽 StealthBioTherapeutics

FDA首批粒線體治療藥物！Stealth巴氏症候群小分子肽獲加速批准

2025-09-22 / 實習記者 康育華
美國時間9月19日，StealthBioTherapeutics宣布，其所開發治療超罕見遺傳疾病——巴氏症候群(Barth)的小分子合成肽elamipretide(Forzinity)，獲得美國食品藥物管理局(FDA)的加速核准，成為FDA首個可針對粒線體進行治療的藥物。Stealth的Barth藥物申請之路，並未一帆風順，在2024年1月，Stealth就嘗試將elami...

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