美FDA不顧審查員反對核准Stealth高價罕見病新藥Forzinity

2025-11-07 / 記者李珍伶

美國時間5日，《路透社》獨家報導指出，美國食品藥物管理局(FDA)批准了StealthBiotherapeutics治療巴氏症候群(Barthsyndrome)高價罕病藥物elamipretide(Forzinity)，其年費用高達80萬美元，雖然審查團隊認為該療法安全，但有8位審查員建議不要批准。 FDA表示，批准該藥是因為巴氏症候群的罕病患者對藥物需求迫切，以及療效可提升患者膝部力量超過45%...

巴氏症候群 FDZ 新藥小分子合成肽 StealthBioTherapeutics

FDA首批粒線體治療藥物！Stealth巴氏症候群小分子肽獲加速批准

2025-09-22 / 實習記者康育華

美國時間9月19日，StealthBioTherapeutics宣布，其所開發治療超罕見遺傳疾病——巴氏症候群(Barth)的小分子合成肽elamipretide(Forzinity)，獲得美國食品藥物管理局(FDA)的加速核准，成為FDA首個可針對粒線體進行治療的藥物。Stealth的Barth藥物申請之路，並未一帆風順，在2024年1月，Stealth就嘗試將elami...