Sarepta siRNA 雙適應症 臨床

Sarepta siRNA雙適應症臨床出爐 肌肉遞送表現優於競品、盤前飆14%

2026-03-26 / 記者 吳康瑋
美國時間25日，SareptaTherapeutics公布授權自ArrowheadPharmaceuticals的胜肽連結小干擾性RNA(siRNA)候選藥物SRP-1001及SRP-1003的臨床一期/二期試驗早期數據。這兩款藥物針對面肩肱型肌萎縮症1型(FSHD1)及1型肌強直性營養不良(DM1)，單次給藥後肌肉siRNA濃度呈劑量依賴性提升，無攝取飽和或劑量限制性毒性，也帶動盤前股價一度大漲...

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