Verve降血脂基因編輯療法進臨床 盼「一針」根治遺傳性高膽固醇

2022-07-13 / 記者 巫芝岳
近(12)日,美國基因治療公司VerveTherapeutics宣布,其降血脂基因編輯療法VERVE-101,已完成首次臨床試驗的第一名患者給藥。該項針對家族性高膽固醇血症(FH)的療法,目標是只要單一次治療,就能永久降低患者血脂,可望根治這項由基因導致的遺傳性疾病。VERVE-101是針對較常見的異合子型FH(HeFH)所開發。而這項名為「Heart-1」的臨床一期試驗,預計將招募約40名已確診...