美國時間18日，美國食品藥物管理局(FDA)提出一份新的指引草案，旨在幫助企業減少實驗性藥物的動物實驗，並導入新的替代方法，例如電腦運算模擬，或是能夠模仿人類器官功能的裝置，如類器官、器官晶片等；另一方面，美國國家衛生院(NIH)也公布了動物實驗研究補充計畫(Complement-ARIE)的首筆撥款，總額達1.5億美元，透過資助以人類為基礎的模型研究，減少動物模型的使用。
 
此次公布的新指引草案，是奠基於2025年FDA所發布、希望逐步取消對新型單株抗體藥物進行動物試驗要求，以及FDA的《減少臨床前安全研究動物測試路徑圖》(Roadmap to Reducing Animal Testing in Preclinical Safety Studies) ，該草案目前正在公開徵求意見中。
 
這項草案中，FDA進一步建議使用新的非動物測試工具。這些工具稱為「新方法學」(New Approach Methodologies, NAMs)，企業可以提交NAMs的研究結果，作為支持藥物申請的臨床前安全性數據。
 
草案指出，其採納NAM的核心原則，是在被明確定義的場景(clear defined context)中使用，且需符合與人類生物學相關、已被充分鑑定、能夠確實輔助FDA藥品評估研究中心(CDER)的法規決策等條件。
 
一位FDA審查部門的高級官員在外媒採訪表示，他們會採取循序漸進的方法，如果藥物屬於分子靶點已經明確定義的類別，就會有更大的靈活性；不過，針對FDA是否會提供加速審查等誘因，一位FDA官員透露，目前並沒有這樣的計畫。
 

HHS、FDA推NAMs逐步落地、促新藥開發典範轉移

 
一直以來，動物實驗幾乎是實驗性療法開發中的必然需求，目的是確認這些療法是否存在有害影響；然而，FDA表示，許多候選療法雖然通過了動物測試，卻依然在人體實驗中出現安全和有效性問題，而無法得到批准。
 
FDA局長Marty Makary指出，現代科學給了我們遠比動物實驗更有效、更人道的方法來評估藥物安全性，而FDA正在推動的這項改革，有望減少藥品上市所需的時間，也降低研發成本、進而帶來更低的藥價。
 
FDA表示，這些方法包含了在實驗室中進行的細胞測試(cell tests)、從人類細胞培養得來的類器官等立體模型，它們能讓藥物開發流程更有效率、便宜且符合道德。
 
目前，越來越多的藥物開發商開始在藥物發現(discovery)以及安全性測試上使用人工智慧(AI)工具，專家認為這能縮短開發時程，並且至少在3到5年內，減少至少一半的成本。
 
FDA表示，擴大使用NAMs是美國衛生及公共服務部(HHS)部長小羅伯特·F·甘迺迪(Robert F. Kennedy Jr.)「讓美國再次健康」(MAHA)委員會策略報告中的一項關鍵建議，旨在減少對動物研究的依賴，因為動物研究往往無法重現複雜的人類疾病。
 
小羅伯特·F·甘迺迪也表示，這項指引草案將推進HHS使用與人類相關、同時具科學嚴謹度的方法，來取代動物實驗的承諾。
 
於此同時，美國NIH也公布了Complement-ARIE計畫的首筆撥款，總額達1.5億美元，資助以人類為基礎的研究；據最新消息，NIH建立了7個技術開發中心以及一個NAMs資料樞紐及彙整中心。
 
這7個技術中心的目標是推進NAMs的開發，鎖定在科學與法規上有最大需求的領域，像是婦科疾病、心臟病、神經系統疾病、罕見疾病等，並重點關注這些領域中的生物複雜性、通量和資料共享等挑戰。
 
參考資料：
https://www.fda.gov/news-events/press-announcements/fda-releases-draft-guidance-alternatives-animal-testing-drug-development
 
(編譯 / 吳培安)