今(18)日，國邑*(6875)公告，開發中新藥L608獲美國FDA授予治療系統性硬化症(Systemic Sclerosis, SSc)孤兒藥的資格認定(Orphan Drug Designation, ODD)。

國邑總經理甘霈表示，目前L608正於澳洲進行一期臨床試驗健康受試者收案。

他指出，本次取得美國FDA授予孤兒藥資格認定後，成功擴大新適應症，除原肺動脈高壓(PAH)外，國邑已鎖定與系統性硬化症相關的雷諾現象和指端潰瘍(SSc-RP/DU)疾病，將在L608完成一期臨床後，向美國FDA及歐盟EMA等法規單位進行諮詢，爭取開展全球二/三期臨床試驗，搶攻全球逾十億美元的硬皮症藥物市場商機。

甘霈指出，SSc-RP/DU目前在美國並無任何治療藥物獲准上市，在歐洲則僅有Ilomedine®核准上市，但其治療方式必須讓病患連續5天住院且每日持續5-6小時的靜脈輸注，才能維持約9週療效，這對病患與醫院都是相當大的負擔。

國邑的L608則是採取吸入給藥方式並可讓病患自行居家治療，且每日只需給藥2次，就能夠維持病患的日常生活，明顯提高治療的方便性與順從性。

而本次取得美國FDA授予孤兒藥資格認定，未來將可獲得美國FDA給予更多行政協助、加速審查以及新藥上市後7年的市場獨佔權利等優惠措施。

甘霈解釋，系統性硬化症又稱硬皮症，是一種罕見的慢性自體免疫疾病，主要病徵為皮膚、內臟器官及血管組織纖維化。

硬皮症患者症狀會隨著疾病的發展而多樣化。最初以全身皮膚變硬與增厚為主，並常見在手指和腳趾等身體末梢，最顯著的表現是手脚血液循環異常。

此外，硬皮症也可能影響全身內臟器官，包括心臟、肺部和消化道等，高達5成硬皮症病友的肺臟會受到侵犯，形成間質性肺病及肺動脈高壓。發病年齡大多是30-50歲，女性發病率為男性之3-4倍。

而其中有95%硬皮症患者，會出現雷諾現象(Raynaud Phenomenon, RP)，即患者手腳受寒冷氣溫或憂慮情緒影響，導致微血管異常收縮，初期手指或腳趾沒有血色而變白、發紺及變紅，隨病情進展，手腳尖演變凹陷疤痕，更有50%硬皮症患者，病情嚴重到指端潰瘍(Digital Ulcer, DU)、甚至壞疽及組織喪失，即所謂自體截肢現象，嚴重影響患者的心理以及生活品質。

根據Sheer Analytics and Insights的研究資料，2020年全球系統性硬皮症藥物市場規模為18 億美元，預估2031年可達43億美元，年複合成長率超過8%。   

(報導/李林璦)