全球首個CRISPR基因編輯療法獲批問世！英國時間16日，Vertex Pharmaceuticals與CRISPR Therapeutics合作開發用於治療鐮刀型貧血症(SCD)或輸血依賴型β海洋性貧血(TDT)的CRISPR/Cas9基因編輯療法exa-cel，以Casgevy產品名稱獲得英國藥物及保健產品管理局(MHRA)有條件上市許可，可用於12歲以上的患者治療。
 
Casgevy適用的治療對象為12歲以上，罹患復發性血管閉塞性危機(VOC)的SCD患者，或是找不到人類白血球抗原(HLA)匹配之造血幹細胞捐贈者的TDT患者。據外媒估計，英國共有將近2千名適用Casgevy治療的患者。
 
在獲得批准之前，Casgevy已經在兩項SCD和TDT的全球性臨床試驗中分別達到主要療效指標，患者不再出現嚴重的VOC或仰賴輸血，且時間可持續至少12個月；安全性方面，97名接受治療的SCD、TDT患者，和以化療藥物(Busulfan)進行骨髓盡除式調理的造血幹細胞移植患者大致相同。
 
雖然目前Casgevy的價格尚未公布，但因為其具有一次性根治的潛力，外媒估計其藥價可能達到125萬美元；美國臨床及經濟審查機構(ICER)也曾針對exa-cel進行醫療科技評估(HTA)，預估其健康效益價格基準(HPBP)位在135萬美元至205萬美元之間。
 
此外，這次批准是依循英國創新藥品藥證訪問途徑(ILAP)的創新途徑(Innovation Passport)批准。Vertex表示，正在與英國的國家衛生單位合作，讓適用此治療的患者能夠盡快獲得Casgevy。
 
目前此基因編輯療法也正在美國食品藥物管理局(FDA)審查中，並且在10月底時已經獲得專家小組開會認可安全性及臨床效益。FDA則預計在12月8日就會做出最終決定。
 
參考資料：
https://www.thepharmaletter.com/article/mhra-first-to-back-vertex-and-crispr-s-gene-therapy-casgevy
 
(編譯 / 吳培安)