荷蘭基因治療公司uniQure去年底，因一位接受其開發的B型血友病基因療法病患，腹部超音波檢查發現患有肝臟腫瘤，而被美國FDA暫停三項血友病臨床試驗。近(29)日，uniQure宣布，經過病患組織詳細調查，結果發現肝臟腫瘤極不可能其候選藥物AMT-061造成。

uniQure表示，該名患者組織經過獨立實驗室多次分析與專家審查，顯示患者組織樣本中的AAV載體，含量僅有0.027%，沒有證據直接說明腫瘤發生與載體有關。

UniQure也進一步指出，該名患者年齡較高，且在進行基因治療前，已具有25年的B肝、C肝及非酒精性脂肪肝炎病史，腫瘤的發生可能與該名患者的病史有關。

uniQure的血友病基因療法，頗受大廠青睞，去年6月，uniQure才以4.5億美元前期金、總金額高達20億美元，將B型血友病基因治療賣給CSL Behring。

根據協議，uniQure會繼續完成HOPE-B 的關鍵性研究與候選藥物的製造，CSL Behring將負責該療法的法規提交與商業化。

此基因療法，在過去的臨床研究中，皆表現出積極的臨床效益。去年11月，uniQure在美國血液學會(ASH)年會上，發布其B型血友病基因治療臨床3期正向成果，結果顯示72%患者無出血事件，且可讓54名中重度B型血友病患者中52名患者，在治療6個月後不再需要注射第九凝血因子(Factor IX)。

uniQure執行長Matt Kapusta表示，會盡快提交分析結果並與FDA討論後續，而關鍵的臨床三期試驗結果，在提交給監管機構的時程計畫上，也不會受此事件影響。

資料來源：https://www.fiercebiotech.com/biotech/uniqure-gene-therapy-highly-unlikely-to-liver-cancer-trigger

(編譯/彭梓涵)