美國時間16日，美國食品藥物管理局(FDA)批准Vertex Pharmaceuticals與CRISPR Therapeutics合作開發的CRISPR Cas9基因編輯細胞療法Casgevy (exagamglogene autotemcel)，擴大使用範圍，用於一次性治療12歲以上輸血依賴性β地中海貧血(TDT)患者的一次性治療。這比FDA預計的PDUFA日期3月30日提前了2個多月。
 
這是Casgevy第二次獲批准，第一次批准是於2023年12月8日獲FDA批准，用於治療鐮刀型貧血症(SCD)，當時，Bluebird Bio的基因療法Lyfgenia同時獲FDA批准治療SCD，Lyfgenia的定價為310萬美元。
 
Vertex表示，Casgevy需要透過具有幹細胞移植經驗的授權治療中心進行管理，該藥物將於今年年初在美國以定價220萬美元上市，用於治療兩種已批准的適應症，目前美國約有1,000名患者有資格接受該療法。
 
而其競爭對手Bluebird Bio的基因療法Zynteglo，是在2022年12月17日獲得FDA批准，以基因療法一次性治療TDT，其定價為280萬美元，因此以定價來看，外媒認為Casgevy比Lyfgenia更具有優勢，此外，Lyfgenia對於某些血癌患者中具有黑框警告，而Casgevy則沒有。
 
Evaluate的分析師預測，Casgevy的普及速度可能比Zynteglo更快，到2028年的銷售額將達到26億美元。
 
Casgevy是第一個進入美國市場的CRISPR基因編輯療法。Vertex目前正與各地醫院合作建立一個授權治療中心(ATC)網絡，目前，全美有9家ATC可以為TDT和SCD患者提供Casgevy。
 
Casgevy是一種非病毒、離體CRISPR/Cas9基因編輯細胞療法，運用了諾貝爾獎得主Jennifer Doudna和Emmanuelle Charpentier，在十多年前發現的CRISPR/Cas9基因編輯系統，透過精準的DNA雙股斷裂來編輯患者造血幹細胞的BCL11A基因，以產生高量的胎兒血紅素(fetal hemoglobin)。
 
參考資料：https://www.biospace.com/article/fda-approves-vertex-crispr-s-casgevy-to-treat-beta-thalassemia/
 
(編譯 / 李林璦)