近(4)日，由經濟部產業技術司指導、資策會科技法律研究所主辦、台灣生物產業發展協會執行「創新藥品加速上市」專家座談會，特別邀請台灣浩鼎(4174)、仲恩生醫(7729)、台康生技(6589)、向榮生技(6794)、藥華藥(6446)、中裕新藥(4147)、生技中心(DCB)等業界代表對談，針對國內現有的藥品開發特殊認定，如孤兒藥認定、突破性療法認定等，統整廠商實際研發中遇到的挑戰並提供建言。
 
此次與會的產業專家，包含了：生物產協秘書長林治華、台灣浩鼎生技執行長王慧君、仲恩生醫董事長王玲美、台康生技藥品法規事務部執行協理李元鳳、向榮生技總經理洪懿珮、藥華藥藥事法規處長陳玫圭、中裕新藥臨床試驗暨法規事務處處長賴盈安、生物技術開發中心寇怡衡博士等。
 
會議的下半場，則聚焦在特殊認定制度，目前臺灣已有罕見疾病藥物查驗登記審查、小兒或少數嚴重疾病認定、藥品突破性治療等機制，但在再生醫療方面，臺灣尚未建立如美國再生醫學先進療法(RMAT)、歐盟先進醫療產品(ATMP)的特殊認定機制。
 

生物產協秘書長林治華表示，罕病認定會牽涉到公部門預算，因此在臺灣申請認定十分挑戰。(攝影/吳培安)
 

特殊認定：罕見疾病用藥≠孤兒藥認定！產業界盼改革罕病認定機制

 
在特殊認定方面，目前美國、歐盟、澳洲都有孤兒藥認定機制，政府提供市場保護期、研發補助、租稅優惠、提前溝通管道、審查費用減免等誘因，目的是促進罕見疾病用藥發展。
 
林治華也進一步分享，臺灣已具罕見疾病防治及藥物法架構，需是針對正面表列罕見疾病才可申請罕見疾病藥物認定，否則需先提出罕見疾病認定申請，經罕見疾病及藥物審議會通過後，由衛生福利部公告，而新增罕見疾病牽涉公部門預算，因此在臺灣申請罕見疾病認定十分挑戰。
 
陳玫圭表示，藥華藥在美國拿到孤兒藥認定後，第一次送審生物藥品許可申請(BLA)時，可省下《處方藥使用者付費法案》(PDUFA)規範的使用費高達430萬美元。
 
王慧君也分享，臺灣罕見疾病和孤兒藥並不能畫上等號，臺灣罕見疾病認定發展得早，美國的孤兒藥認定較晚出現，美國孤兒藥認定對廠商最大的誘因就是長達7年的市場保護期，臺灣則可能因為市場小而難以吸引廠商申請罕病藥物認定。
 
賴盈安表示，中裕的TMB-355治療愛滋病多重抗藥性患者在2014年獲得美國孤兒藥認定，由於是治療愛滋病患中的子族群，在臺灣不屬於罕病，顯示美國針對罕病用藥/孤兒藥立法精神不同，建議應明確定義罕病、孤兒藥，並參考美國在不同時空背景下與時俱進的孤兒藥認定，上市後支付可交給市場機制決定。
 

中裕新藥臨床試驗暨法規事務處處長賴盈安表示，申請臺灣的突破性療法認定也會與公司商業考量有關，像是中裕主要市場規劃於美國，即申請FDA突破性療法認定。(攝影/吳培安)
 

突破性療法/再生醫療：各國認定要求差異大

 
而在突破性療法/快速通道/再生醫療認定方面，針對具顯著安全性或療效改善藥品，建立早期溝通管道及分批審查機制等。目前美國、歐盟、臺灣皆已有突破性療法認定，但臺灣目前尚無再生醫療認定。
 
王慧君提醒，藥廠在申請之前，應深入了解每個國家對於突破性療法和快速通道的法規政策，以及要求的安全性及療效數據。例如，中國的突破性療法是在臨床一期試驗結束後就提出申請，更晚的話就會錯過申請時機，但在美國則是對試驗數據要求更嚴謹。
 
賴盈安指出，是否申請臺灣的突破性療法認定也會與公司商業考量有關，像是中裕主要市場規劃於美國，即申請FDA突破性療法認定。中裕在臺灣的市場原希望透過精簡審查途徑上市，但因為近期歐洲市場萎縮，該公司沒有歐洲市場的製售證明及採用證明(Certificate of Pharmaceutical Product, CPP)也撤銷藥證了，未符合台灣至少2國CPP之要求。換言之，雖然產業界希望可以臺灣只要參考一個CPP即可，但最終還是要看市場的誘因。
 
(報導/李林璦、吳培安)