近(6)日，致力於成為全球製藥、生技及營養產業製造夥伴的龍沙(Lonza)集團宣布，其合作夥伴藍鳥生物(bluebird)所開發製造的兩項基因療法產品，包括治療輸血依賴乙型地中海型貧血症的Zynteglo，以及治療早期腦腎上腺腦白質營養不良(CALD)的Skysona，已分別在今年8月、9月獲得美國食品藥物管理局(FDA)批准上市。
 
Lonza表示，這兩項最新獲批的細胞/基因療法(CGT)，都是與其位於美國休士頓的廠區(以下簡稱Lonza Houston)，進行委託開發生產服務(CDMO)合作，也是Lonza Houston所協助取得上市批准的第二、第三項CGT產品。
 
Lonza Houston在病毒載體製造，以及三項已獲批上市的CGT產品之細胞製造，皆已成功通過美國FDA的頒證前檢查(pre-licensing inspections)。
 
Lonza細胞及基因技術負責人Alberto Santagostino表示，Lonza Houston啟用不到五年，現在就已經投入病毒載體和3項CGT產品的生產。他也期待，未來能夠支持更多客戶，將其創新的CGT產品成功邁向商品化。
 
Lonza表示，其細胞與基因部門旗下的CDMO事業單位，已經開發出一套新產品開發流程(NPI Process)，支持客戶從早期階段開發到商品化的歷程，並提供產品開發製造的路線圖(roadmap)和系統化途徑，確保技術轉移、cGMP生產及批准前檢查的準備，都能達到必要的品質標準。
 
Lonza也和法規機構合作，持續改善品質和營運方式，並跟隨著CGT領域的演進，活躍於建立商業化生產的品質標準。
 
據Lonza官方網站資訊，其合作的CGT客戶現已超過160家，且有超過200項進行中的開發計劃，正處於臨床三期、正在邁向商品化的開發計畫超過15項。其支援合作的療法種類，則包含了自體細胞、異體細胞、病毒載體、外泌體(exosomes)、誘導型多潛能幹細胞(iPSC)等。
 
參考資料：
https://www.companyinsight.co.uk/two-cell-and-gene-therapies-manufactured-at-lonza-houston-reach-us-fda-approval-in-q3-2022/
 
(編譯 / 吳培安)