長聖異體HLA-G CAR-T攻實體腫瘤 獲美批准啟動臨床一/二a期試驗  

撰文記者 吳培安
日期2023-09-21
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長聖國際生技總經理黃文良(左)、劉銖淇董事長(右)。(圖/長聖提供)


今(21)日,長聖國際生技(6712)宣布,其開發之異體CAR-T療法CAR001已獲美國食品藥物管理局(FDA)核准啟動臨床一/二a期試驗。長聖表示,此是全球首例核准進入人體臨床試驗的異體HLA-G-CAR-BiTE細胞療法,用於晚期及難治性實體腫瘤,包括大腸直腸癌、乳癌、肺癌和腦癌,且在發展性上具有現貨供應(Off-the-shelf)的優勢,有望成為患者方便、有效的治療選擇。
 
長聖表示,CAR001為公司與中國附醫周德陽院長研究團隊的首創新藥(first-in-class)開發成果。其利用人工智慧(AI)篩選出關鍵的實體腫瘤人類白血球抗原G(HLA-G)靶點,並使用訊息RNA (mRNA)改造的「異體非病毒基因編輯多靶向奈米抗體-CAR.BiTE-γδT免疫細胞」,是一種具突破性的CAR-T技術。
 
目前CAR001在臨床前動物實驗中,超過9成實體腫瘤被消滅,相關研究成果已多次獲國際頂尖期刊之刊登,包括2021年刊登於Journal for ImmunoTherapy of Cancer (JITC,IF 13.751)、與2023 年刊登於Advanced Science (IF17.521)。
 
長聖表示,其涵蓋了從健康捐贈者細胞採集、電轉染、改造到大規模生產完整過程的一站式開發生產能力,使公司能夠符合法規單位管控CAR001產品的品質,提高產能;此次獲得美國FDA認可後,也躍身成為全球第四個開發治療實體腫瘤的異體CAR-γδT療法之一業者。
 
總經理黃文良也表示,長聖此次在30天內,成功將新藥推至臨床一/二a期試驗階段,目前全球已有多家藥廠正與長聖洽談CAR001授權。
 
目前全球已上市CAR-T 產品共有七項,都是以病患的自體免疫細胞進行基因改造,再回輸病人體內,來對抗血液腫瘤;鎖定的靶點則是BCMA和CD19等。
 
長聖表示,目前CAR-T療法仍存在兩大缺點。一是適應症局限,尚未廣泛應用於實體腫瘤治療,約80%的癌症屬於實體腫瘤;二是必須使用自體細胞進行改造,製備過程耗時約1-2個月、品質不穩定且單一療程就要價40萬美金,換算新台幣1,200萬。
 
儘管如此,最暢銷的CAR-T產品YESCARTA在2022年的銷售額仍達11.6億美元。2022年CAR-T市場規模估計186.1億美元,至2030年將可達937.8億美元,2022-2030年複合年成長率(CAGR)為22.4%。