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編譯/李林璦
美國時間6日，CRISPR Therapeutics和Vertex Pharmaceuticals在美國血液學會(ASH)年會上公佈了ASH其CRISPR/Cas9基因編輯療法CTX001的最新臨床數據。7例輸血依賴性β地中海貧血(TDT)患者在接受CTX001治療後，在最近一次追蹤時均不需依賴輸血。而3例嚴重鐮刀型紅血球疾病(SCD)患者在接受CTX001治療後，均無血管阻塞危機(VOCs)。該數據也發布於《NEJM》上。兩家公司指出，這些數據顯示，CTX001有望成為治療TDT和嚴重SCD患者的一次性治癒療法。
CTX001是一種自體、基因編輯幹細胞療法，在體外進行基因編輯後，再將紅血球細胞輸注回患者體內，以增加患中體內的胎兒血紅素(fetal hemoglobin)含量，期間也將搭配骨髓殲滅性調適治療，以烷基化劑Busulfex (Busulfan)化療藥物讓幹細胞可成功植入。...
美國時間6日，CRISPR Therapeutics和Vertex Pharmaceuticals在美國血液學會(ASH)年會上公佈了ASH其CRISPR/Cas9基因編輯療法CTX001的最新臨床數據。7例輸血依賴性β地中海貧血(TDT)患者在接受CTX001治療後，在最近一次追蹤時均不需依賴輸血。而3例嚴重鐮刀型紅血球疾病(SCD)患者在接受CTX001治療後，均無血管阻塞危機(VOCs)。該數據也發布於《NEJM》上。兩家公司指出，這些數據顯示，CTX001有望成為治療TDT和嚴重SCD患者的一次性治癒療法。
CTX001是一種自體、基因編輯幹細胞療法，在體外進行基因編輯後，再將紅血球細胞輸注回患者體內，以增加患中體內的胎兒血紅素(fetal hemoglobin)含量，期間也將搭配骨髓殲滅性調適治療，以烷基化劑Busulfex (Busulfan)化療藥物讓幹細胞可成功植入。...
